Eplontersen治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期安全性观察研究招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项名为“Eplontersen治疗的aTTR患者及肝移植和严重肝功能受损亚群的长期安全性”的观察性队列研究（登记号：NCT07654855）目前正在招募参与者。该研究由阿斯利康（AstraZeneca）申办，旨在描述eplontersen在既往接受过肝移植或存在严重肝功能受损的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者中的使用情况，并评估所有新使用者的长期安全性。

研究主要目标包括描述患者启动eplontersen治疗时的人口学和临床特征，以及记录长期安全性数据，如新发临床事件、实验室检查异常及严重不良事件等。目标疾病涵盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性及其合并心肌病或多发性神经病的亚型。

根据登记信息，入组标准主要包括：已同意数据用于未来相关研究的特定研究参与者；在观察期前1年内启动eplontersen治疗者（不限ATTR表型或基因型）。排除标准包括：在入组前超过1年已暴露于eplontersen者，以及在入组前12个月内参加过其他干预性ATTR研究者。

该研究面向18岁及以上人群，目前研究中心分布于美国洛杉矶、加拿大温哥华、中国北京、德国汉诺威、西班牙马哈达翁达及英国伯明翰等地。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07654855