麦格司他胶囊

麦格司他胶囊（泽维可®）药品说明书

来源：西安杨森制药有限公司（强生子公司）官方产品说明书（核准日期：2016年11月23日；修改日期：2019年04月11日）。该说明书为国家药品监督管理局批准版本，适用于中国大陆地区使用。本品为罕见病治疗药物，主要用于C型尼曼匹克病（Niemann-Pick病C型，一种溶酶体贮积病）。信息基于可靠制药企业公开资料，临床应用需在具有相关经验的医师指导下进行。

【药品名称】

通用名称：麦格司他胶囊

商品名称：泽维可®（Zavesca®）

英文名称：Miglustat Capsules

汉语拼音：Maigesita Jiaonang

【成份】

主要成份：麦格司他

化学名称：(2R,3R,4R,5S)-1-丁基-2-羟甲基-3,4,5-哌啶三醇

分子式：C₁₀H₂₁NO₄

分子量：219.28

【性状】

本品为硬胶囊，内容物为白色或类白色粉末。

【适应症】

用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状治疗。

【规格】

0.1g（100mg）

【用法用量】

须在具有C型尼曼匹克病治疗经验的医师指导下使用。可与食物同服或空腹服用。

成人及青少年（≥12岁）：每次200mg（2粒），每日3次。

儿童（<12岁）：根据体表面积调整剂量（见下表）。

体表面积 (m²)推荐剂量>1.25每次200mg，每日3次0.88–1.25每次200mg，每日2次0.73–0.88每次100mg，每日3次0.47–0.73每次100mg，每日2次≤0.47每次100mg，每日1次

出现腹泻时，可暂时减量。治疗至少1年后重新评估获益。

肾功能不全患者：中度（CrCl 30–50 mL/min/1.73m²）减量；重度（CrCl <30 mL/min/1.73m²）不推荐使用。

肝功能不全及老年人（≥70岁）：经验有限，慎用。

【不良反应】

最常见：腹泻、肠胃胀气、腹痛、体重减轻、震颤（>10%）。

其他常见（1–10%）：食欲下降、抑郁、失眠、头痛、周围神经病变、恶心、呕吐、肌无力、疲劳等。

可能与疾病本身相关：血小板减少、神经症状。儿童可能出现生长发育减慢。

【禁忌】

对麦格司他或辅料过敏者。

妊娠及哺乳期妇女。

【注意事项】

震颤：常见于治疗早期，可通过减量缓解。

胃肠道反应：主要为腹泻，可通过饮食调整（减少双糖摄入）、餐间服药或合用洛哌丁胺缓解。慢性腹泻需进一步检查。

生殖毒性：男性患者治疗期间及停药后3个月需避孕；可能影响精子生成及生育力。

监测：定期评估神经症状获益（每6–12个月）；监测血小板计数、生长发育（儿童）、肾功能。

驾驶/操作机器：可能引起头晕，慎用。

【孕妇及哺乳期妇女用药】

妊娠类别：动物试验显示生殖毒性，人体数据有限，禁用。育龄妇女需避孕。

哺乳：未知是否分泌至乳汁，禁用。

生育力：动物研究显示对精子参数不利影响，男性停药后3个月内避孕。

【儿童用药】

<4岁经验有限；儿童需监测生长发育。

【老年用药】

≥70岁经验有限。

【药物相互作用】

不显著抑制或诱导CYP450酶，无明显相互作用。合用洛哌丁胺无显著影响。

【药物过量】

无特异性急性症状报道。高剂量可能引起粒细胞减少、头晕。处理：支持治疗。

【临床试验】

支持数据来源于国外开放标签试验（OGT 918-007），涉及成人、青少年及儿童C型尼曼匹克病患者。治疗组水平扫视眼动速度（HSEM）改善或稳定，无治疗组恶化。长期治疗（>3年）显示神经症状获益。

【药理毒理】

作用机制：底物减少疗法，抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少鞘糖脂蓄积。

毒理：动物研究显示生殖毒性（精子参数异常、难产）。无致癌性。

【药代动力学】

吸收迅速，生物利用度高。食物略降低Cmax。广泛分布，蛋白结合率低。主要经肾排泄，重度肾损害暴露量显著增加。

【贮藏】

密封，25°C以下贮存。

【包装】

铝塑泡罩包装，84粒/盒。

【有效期】

36个月。

【执行标准】

进口药品注册标准JX20160067。

【批准文号】

国药准字J20160067。

【生产企业】

西安杨森制药有限公司（进口分装）。

说明：本说明书基于公开可靠来源提取。如需最新版本，请参考国家药品监督管理局数据库或生产企业官网。罕见病用药需多学科协作，结合患者个体情况评估风险-获益比。临床使用中若有更新，以最新批准说明书为准。