利司扑兰口服溶液用散

利司扑兰口服溶液用散药品说明书

来源：基于F. Hoffmann-La Roche Ltd.最新批准的中文说明书（核准日期：2021年06月16日；最新修改日期：2024年11月07日）。数据来源于罗氏制药中国官网公开版本。该药品为治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见病药物，已纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》协议期内谈判药品部分，限用于16日龄及以上SMA患者。医保支付标准按国家医保局规定执行（具体标准以当地医保政策为准）。

以下为说明书完整内容结构化摘录（保持原专业术语和格式）：

【药品名称】

通用名：利司扑兰口服溶液用散

商品名：中文：艾满欣；英文：Evrysdi

英文名：Risdiplam Powder for Oral Solution

汉语拼音：Lisipulan Koufurongyeyong San

【成份】

活性成份：利司扑兰（risdiplam）

化学名称：7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛烷-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮

分子式：C₂₂H₂₃N₇O

分子量：401.46

辅料：甘露醇、异麦芽、草莓香精、酒石酸、苯甲酸钠、聚乙二醇6000、三氯蔗糖、抗坏血酸、依地酸二钠

【性状】

粉末或带有结块的粉末或饼状粉末。

【适应症】

适用于治疗16日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

【规格】

每瓶含利司扑兰60 mg（配制后浓度为0.75 mg/mL）。

【用法用量】

配制要求：必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液。患者或照护者不得自行打开药瓶。

推荐剂量（每日一次，按年龄和体重）：

给药方法：使用配套可重复使用口服喂药器（1 mL、6 mL或12 mL，根据剂量选择）。剂量四舍五入至最近刻度。口服或经鼻胃管/胃造瘘管给药，给药后饮水或冲管。每日约同一时间服用。

漏服处理：计划时间后6小时内补服；否则跳过，次日正常服用。呕吐或未完全吞服不补剂。

剂量调整：须在医疗专业人士指导下进行。未研究每日>5 mg或<16日龄使用。

【不良反应】

临床试验常见不良反应（≥1/10为非常常见）：

婴儿型SMA：发热（54.8%）、皮疹（29.0%）、腹泻（19.4%）

迟发型SMA：发热（21.7%）、头痛（20.0%）、腹泻（16.7%）、皮疹（16.7%）

其他常见：恶心、口腔溃疡、尿路感染、关节痛

上市后经验：皮肤血管炎（频率不详，停药后可痊愈）

【禁忌】

对利司扑兰或任何辅料过敏者禁用。

【注意事项】

生殖毒性：动物研究显示胚胎-胎儿毒性及男性生育力可逆影响。育龄女性治疗期及末次给药后至少1个月避孕；男性治疗期及末次给药后4个月避孕，并避免捐精。建议男性患者治疗前考虑保存精子。

特殊人群：

肾/肝功能损伤：轻中度无需调整剂量；重度未研究。

孕妇/哺乳期：避免使用；哺乳期不推荐。

儿童：<16日龄未确立安全性。

药物相互作用：与CYP3A抑制剂无临床显著影响；弱CYP3A抑制，可能略增敏感底物暴露，无需调整。

过量：无特异解毒剂，支持治疗。

【药理毒理】

药理作用：SMN2 mRNA剪接修饰剂，提高全长SMN蛋白表达。

毒理：动物研究显示胚胎毒性、视网膜毒性（猴子）、生殖毒性。

【药代动力学】

吸收：Tmax约1-4小时，食物影响小。

分布：蛋白结合率约20%。

代谢：主要经FMO1和FMO3代谢。

排泄：粪便为主（约53%原型）。

【贮藏】

1. 未开封粉末：≤25°C。
2. 配制后溶液：冷藏（2-8°C）64天有效，避光，勿冻结。

【包装】

琥珀色玻璃瓶，含瓶适配器、口服喂药器（1 mL×2、6 mL×2、12 mL×1）及使用指导。

【有效期】

粉末：24个月。

配制溶液：64天。

【批准文号】

国药准字HJ20210045

【上市许可持有人/生产企业】

上市许可持有人：F. Hoffmann-La Roche Ltd.（瑞士）

生产企业：F. Hoffmann-La Roche AG（瑞士）

境内责任人：上海罗氏制药有限公司

临床支持证据：基于FIREFISH（婴儿型）、SUNFISH（迟发型）、RAINBOWFISH（症状前）及JEWELFISH研究，显示改善运动功能、生存率及里程碑达成。

备注：使用前须在医师或药师指导下进行。确诊SMA后尽早治疗可获益最大。如需最新版本或具体配制指导，请咨询医疗机构药师或访问罗氏中国官网。罕见病药物使用应结合多学科团队（MDT）管理，包括精准诊断、药学监护及随访。