阿加糖酶α注射用浓溶液

阿加糖酶α注射用浓溶液药品信息

基本信息

通用名称：阿加糖酶α注射用浓溶液

商品名称：瑞普佳（Replagal）

英文名称：Agalsidase alfa Concentrate for Solution for Infusion

批准文号：国药准字SJ20200021（进口药品）

药品上市许可持有人：Shire Human Genetic Therapies AB（现隶属武田制药）

生产企业：Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG（德国）

剂型：注射用浓溶液（静脉滴注用）

成份

活性成份：阿加糖酶α（由人类细胞系通过基因激活技术重组产生的人α-半乳糖苷酶A）。

辅料：一水合磷酸二氢钠、聚山梨酯20、氯化钠、氢氧化钠、注射用水。

性状

本品为无色澄明液体。

适应症

用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）患者的长期酶替代治疗。

适用于成人、儿童和青少年（≥7岁）。尚未确定本品在0～6岁儿童中的安全性和有效性（临床数据有限）。

法布雷病为X染色体连锁遗传性溶酶体贮积病，因α-半乳糖苷酶A缺陷导致环球酰基三己糖苷（Gb3）蓄积，引起多系统损害。

规格

3.5 mg（3.5 ml）/瓶（每ml含1 mg阿加糖酶α）。

用法用量

推荐剂量：0.2 mg/kg体重，每隔一周静脉滴注一次。

给药方式：静脉滴注，滴注时间大于40分钟（初始滴注速度不超过0.01 mg/min，以减少输注相关反应风险）。

稀释：使用0.9%氯化钠注射液稀释至合适体积。

特殊人群：

儿童及青少年：同成人剂量。

老年患者：无特定调整，但需监测。

肾/肝功能不全：无特定调整数据，慎用。

治疗应在有抢救设施的医疗机构进行，由有罕见病诊疗经验的医师指导。

不良反应

常见（≥1/100）：

输注相关反应（发热、寒战、头痛、恶心、潮红、疲劳等）。

头痛、感觉异常、眩晕。

恶心、呕吐。

少见或罕见：

过敏反应（包括严重过敏性休克）。

心脏事件（心律失常、心动过速）。

抗体产生（可能影响疗效）。

长期使用可能出现IgG抗体，部分患者疗效减弱。

禁忌

对阿加糖酶α或辅料过敏者禁用。

严重过敏史患者慎用。

注意事项

输注反应监测：首次及后续输注需密切监测生命体征，可预处理抗组胺药、解热镇痛药或糖皮质激素。

抗体监测：定期检测IgG抗体，阳性者可能需调整方案。

心脏风险：法布雷病患者心脏受累高发，治疗前评估心脏功能。

妊娠及哺乳：动物无致畸证据，人间数据有限，仅在必要时使用。哺乳期慎用。

驾驶及机器操作：可能引起眩晕，影响操作能力。

超说明书使用：0～6岁儿童数据不足，不推荐常规使用。

药理毒理

药理作用：重组人α-半乳糖苷酶A，催化Gb3末端半乳糖残基水解，减少Gb3在血管内皮、肾、心脏等组织蓄积，缓解疾病进展。

毒理：遗传毒性、致癌性、生殖毒性研究未见异常。

药代动力学

分布：主要分布于血管内皮细胞，经甘露糖-6-磷酸受体摄取。

代谢：蛋白水解降解。

消除：半衰期约60～120分钟，剂量无关。

多次给药后无蓄积。

贮藏

2～8℃避光保存，避免冷冻。稀释后立即使用或2～8℃下24小时内使用。

包装

3.5 ml玻璃瓶装。

有效期

36个月。

执行标准

进口药品标准。

来源与说明

以上内容基于国家药品监督管理局批准的法定说明书摘要、国家医疗保障局谈判文件（2023～2025年版本）、丁香园用药助手及医院药学部公开信息汇总整理。该药为罕见病酶替代治疗药物，纳入国家医保谈判药品（协议期内），适用于法布雷病精准治疗。

完整法定说明书以最新版国家药监局批准文件为准（可通过国家药监局数据库或药品上市许可持有人查询）。临床使用须由具备罕见病诊疗资质的医疗机构药师及医师指导，结合患者个体情况进行药学监护，包括输注管理、抗体监测及多学科协作。

若需最新版PDF或特定版本，请提供更多细节或咨询当地药监部门。建议患者在专业药师指导下使用。