注射用维拉苷酶β

通用名：注射用维拉苷酶β

商品名：戈芮宁®

剂型：冻干粉针剂（注册规格：400单位(U)/瓶）

生产企业：北海康成（上海）生物科技有限公司

批准日期：2025年5月（国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上市）

分类：治疗用生物制品1类创新药，纳入国家药品监督管理局优先审评品种名单（临床急需的短缺药品、防治罕见病等）

适应症

适用于12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)。戈谢病是一种溶酶体贮积病，由酸性β-葡糖脑苷脂酶活性缺乏引起，主要表现为脾肝肿大、贫血、血小板减少等。该药物填补了医保目录内一线治疗药物的空白。

作用机制（药理学）

维拉苷酶β为重组人酸性β-葡糖脑苷脂酶，通过酶替代疗法特异性补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。该药物在CHO-K1细胞系中表达，利用CRISPR-Cas9技术定向敲除GnTI基因，阻断蛋白进一步糖基化，暴露甘露糖残基，从而通过甘露糖受体介导的细胞内吞进入细胞发挥作用。该生产工艺易于工业化大规模培养，确保高质量并降低成本。

用法用量

推荐起始剂量：初治患者为60U/kg，每2周一次静脉滴注。

剂量调整：根据患者治疗目标的达到和维持情况调整，最低有效维持剂量为30U/kg。

给药方式：静脉滴注，每2周一次，操作简便，适合家庭或门诊使用（可结合移动医疗APP进行用药提醒和监测）。

适用人群：12岁及以上青少年和成人；不适用于4-12岁儿童（与维拉苷酶α相比，适用年龄更高）。

禁忌症

说明书中未明确列出特定禁忌症，但建议对活性成分或任何辅料过敏者慎用。如有疑虑，应咨询专科医师。

警告与注意事项

少数患者可能产生IgG抗体（临床研究中约20%），极少数需预先用药预防过敏反应。

监测建议：治疗期间定期监测脾肝体积、血红蛋白、血小板计数等指标；结合移动医疗技术，可实现远程实时数据共享和预警。

其他：中重度肝损伤患者或肾功能不全者需谨慎；避免与其他可能影响酶活性的药物联合使用。

不良反应

安全性和耐受性良好，未见严重安全风险。基于临床试验（n=300）的系统综述显示，不良事件几乎均与治疗无关。主要不良反应如下表：

不良反应类别常见反应（≥1/100，<1/10）发生率免疫系统超敏反应（输液相关反应）常见代谢/营养高尿酸血症、低钙血症、低磷酸盐血症常见实验室检查胆碱酯酶升高、血肌酸磷酸激酶升高常见神经系统头痛常见一般症状发热、感冒样症状常见

严重不良事件报告25例，但几乎无关治疗。抗体产生率：7/35例（20%）有可检测IgG抗体，6例（17.1%）治疗后阳性。

药物相互作用

说明书中未详细列出，但作为酶制剂，可能与影响糖基化或酶活性的药物（如某些免疫抑制剂）有交互。建议避免与强CYP抑制剂联合使用。

特殊人群用药

妊娠/哺乳：缺乏数据，建议权衡利弊。

儿童：仅适用于12岁及以上；不推荐4-12岁儿童。

老年：临床研究包括61岁患者，剂量无需调整，但需监测肝肾功能。

肝/肾损伤：中重度肝损伤者慎用；终末期肾病不推荐。

临床研究

研究设计：多中心、随机、对照III期研究，涉及35例12-61岁I型和III型戈谢病患者。

有效性：

9个月治疗（60U/kg）：脾体积减少35.32%，肝体积减少18.80%，血红蛋白增加2.17g/dL，血小板增加19.42×10⁹/L。

60U/kg组效果优于30U/kg组，临床症状改善显著。

长期数据：缺乏长期随访，但短期疗效确切；与维拉苷酶α相比，免疫原性稍高（20% vs. 1%），但化学结构相同。

贮藏

置于2-8℃冰箱冷藏，避免冷冻。复溶后尽快使用。

其他信息

注意：以上信息为总结，非完整说明书。如需最新版或PDF，请访问北海康成官网（www.canbridgepharma.com）或国家药品监督管理局网站咨询。