波哌达可基注射液

通用名称：波哌达可基注射液

商品名称：信玖凝

批准文号：NMPA 通过优先审评审批程序批准上市

研发生产公司：信念医药

商业化公司：武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。

药物类型：重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物

适应证

用于中重度血友病 B（先天性凝血因子 IX 缺乏症）成年患者的治疗。

作用机制

采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，可将含优化的人凝血因子 Ⅸ 基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子 Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥 FⅨ 的促凝血活性。

临床试验结果

在 Ⅱ-Ⅲ 期临床试验中，受试者完成 52 周随访数据显示，给药 2.5 年后仍维持稳定疗效，FⅨ 活性均值达 38.2%，且零治疗相关严重不良事件。

用法用量

目前公开信息中未明确具体的用法用量，通常基因治疗药物为单次给药，具体剂量和给药方式需由医生根据患者个体情况确定。

不良反应

在相关研究中，无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无 FⅨ 抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。

注意事项

目前公开信息中未明确具体的注意事项，一般来说，基因治疗药物在使用过程中需要密切关注患者的身体反应，定期进行相关检查，以评估治疗效果和安全性。