戈谢病1型基因疗法FLT201的III期临床试验
Spur Therapeutics正在开展一项针对戈谢病1型成年患者的III期临床试验，旨在评估FLT201在停止酶替代疗法或底物减少疗法后的疗效和安全性。该试验在美国多个研究中心进行，目前处于招募阶段。
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 647 字 |
正文
试验标题：戈谢病1型基因疗法FLT201的III期临床试验
登记号：NCT07223944
当前状态：招募中
目标疾病：戈谢病1型
申办方：Spur Therapeutics
年龄范围：18岁及以上
试验简介：
本研究是一项非随机、多中心的III期临床试验，旨在评估FLT201在已稳定接受酶替代疗法（ERT）或底物减少疗法（SRT）至少两年的戈谢病1型成年患者中的疗效和安全性。
入组/排除标准：
- 纳入标准：
- 筛选时年龄≥18岁
- 临床诊断为戈谢病1型
- 基线时血红蛋白浓度稳定
- 基线时血小板计数稳定
- 至少连续两年未中断地接受ERT或SRT治疗
- 排除标准：
- 诊断或疑似戈谢病2型或3型
- AAVS3中和抗体阳性
- 实验室检查值异常或其他不适合参加研究的情况
- 妊娠或哺乳期
- 有造血干细胞移植（HSCT）/骨髓移植或任何实体器官移植史
- 有基因治疗或细胞治疗史
- 全脾切除史
研究中心：
- Kaiser Permanente - CA, 洛杉矶, 美国
- UCLA Health, 洛杉矶, 美国
- 加利福尼亚大学旧金山分校 (UCSF), 旧金山, 美国
- 科罗拉多大学安舒茨医学院, 奥罗拉, 美国
- 埃默里医疗保健, 亚特兰大, 美国
- 爱荷华大学医疗保健, 爱荷华城, 美国
- 明尼苏达大学, 明尼阿波利斯, 美国
- Hackensack大学医学中心, 黑肯萨克, 美国
来源：ClinicalTrials.gov
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本页内容更新于 2026-09-05，原文发布于 2026-06-23。
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