戈谢病基因疗法FLT201的III期临床试验

试验标题：A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT201

登记号：NCT07223944

当前状态：招募中

目标疾病：戈谢病1型

申办方：Spur Therapeutics

年龄范围：18岁及以上

试验简介：

本研究是一项针对戈谢病1型成年患者的III期、非随机、多中心、疗效和安全性研究。参与者需在入组前至少2年内稳定接受酶替代疗法（ERT）或底物减少疗法（SRT）。研究旨在确认FLT201在这些患者中的疗效和安全性。

入组/排除标准：

• 关键纳入标准：
  • 筛选时年龄≥18岁
  • 临床诊断为戈谢病1型
  • 基线时稳定的血红蛋白浓度
  • 基线时稳定的血小板计数
  • 至少2年内不间断接受ERT或SRT
• 关键排除标准：
  • 诊断或疑似戈谢病2型或3型
  • AAVS3中和抗体阳性
  • 异常实验室值或其他使受试者不适合参加研究的情况
  • 妊娠或哺乳期
  • 有造血干细胞移植（HSCT）/骨髓移植或任何实体器官移植史
  • 有接受过任何基因治疗或细胞治疗史
  • 全脾切除史

研究中心：

• Kaiser Permanente - CA, 洛杉矶, 美国
• UCLA Health, 洛杉矶, 美国
• 加州大学旧金山分校 (UCSF), 旧金山, 美国
• 科罗拉多大学安舒茨医学院, 奥罗拉, 美国
• Emory Healthcare, 亚特兰大, 美国
• 爱荷华大学医疗保健, 爱荷华城, 美国
• 明尼苏达大学, 明尼阿波利斯, 美国
• Hackensack University Medical Center, 黑肯萨克, 美国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07223944