法布里病登记及妊娠亚组研究（NCT00196742）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：法布里病登记及妊娠亚组研究（Fabry Disease Registry & Pregnancy Sub-registry）

登记号：NCT00196742

当前状态：招募中

目标疾病：法布里病

申办方：健赞公司（赛诺菲旗下）

年龄范围：不限

试验简介：

法布里病登记是一项正在进行的国际多中心、严格观察性项目，旨在追踪法布里病患者的常规临床结局，无论其治疗状态如何。不涉及实验性干预；患者接受由其主治医生确定的临床评估和护理。

主要目标包括：增强对法布里病（包括杂合子女性）变异、进展和自然史的理解；协助法布里病医学界制定患者监测建议并报告患者结局以优化护理；描述法布里病人群特征；评估法布瑞酶（Fabrazyme®）的长期安全性和有效性。

法布里病妊娠亚组研究是一项多中心、国际、纵向、观察性、自愿项目，旨在追踪任何已加入法布里病登记的孕妇的妊娠结局，无论其是否接受疾病特异性治疗（如阿加糖酶β的酶替代疗法）以及使用何种商业产品。亚组数据也用于满足全球监管要求、支持产品开发/报销及其他研究与非研究目的。不给予实验性干预；患者接受由其医生确定的临床评估和标准护理。若患者同意参与亚组，将收集其医疗和产科史、妊娠及分娩信息；若患者同意收集其婴儿数据，将收集婴儿出生后至36个月的生长数据。

入组标准：

• 法布里病登记：所有确诊法布里病并签署知情同意和患者授权书的患者。确诊定义为血浆或白细胞α-半乳糖苷酶（αGAL）活性缺乏和/或编码αGAL的基因突变。
• 妊娠亚组：必须已加入法布里病登记；已怀孕或曾有怀孕且有适当医疗文件；在亚组相关数据收集前签署知情同意和授权书。

排除标准：无。

研究中心（部分）：

• 阿拉巴马大学伯明翰分校肾脏科（站点编号840018/840073）——美国伯明翰
• 凤凰城儿童医院（站点编号840003）——美国凤凰城
• 亚利桑那大学（站点编号840015）——美国图森
• 阿肯色儿童医院（站点编号840109）——美国小石城
• 阿肯色大学医学科学（站点编号840113）——美国小石城
• 加州大学尔湾分校（站点编号840036）——美国尔湾
• 南加州永久医疗集团（站点编号840108）——美国洛杉矶

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00196742