庞贝病注册研究招募中

试验标题：庞贝病注册研究

登记号：NCT00231400

当前状态：招募中

目标疾病：糖原贮积症II型、庞贝病

申办方：Genzyme, a Sanofi Company

年龄范围：不限

试验简介：

庞贝病注册研究是一项全球性、多中心、国际性、纵向、观察性和自愿性的项目，旨在跟踪庞贝病患者的自然病程和治疗效果。数据将用于满足全球监管要求、支持产品开发/报销以及其他研究和非研究目的。

研究目标包括：

• 增强对庞贝病变异、进展、识别和自然病程的理解，以更好地指导和评估治疗干预。
• 协助庞贝病医疗社区制定监测患者的建议，并提供患者结果报告，以优化患者护理。
• 描述庞贝病患者群体。
• 评估阿葡糖苷酶α的长期疗效。

入组标准：

• 所有确诊为庞贝病并签署知情同意书的患者均符合入组条件。确诊定义为血液、皮肤或肌肉组织中GAA酶缺乏的记录和/或2个GAA基因突变的记录。

排除标准：

• 本注册研究无排除标准。

研究中心/城市：

• 阿拉巴马大学伯明翰分校 - 美国伯明翰
• Barrow神经学研究所 - 美国凤凰城
• 凤凰城儿童医院 - 美国凤凰城
• 亚利桑那大学 - 美国图森
• 阿肯色州儿童医院 - 美国小石城
• 阿肯色大学医学科学学院 - 美国小石城
• 加州大学欧文分校 - 美国尔湾
• Loma Linda大学遗传学 - 美国洛马林达

本信息转自ClinicalTrials.gov官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00231400