重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白（FRSW107）预防治疗A型血友病的临床试验

试验标题：重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白（FRSW107）作为预防治疗的研究。

登记号：NCT07684898

当前状态：招募中

目标疾病：严重A型血友病

申办方：杭州健新生物科技有限公司

年龄范围：12岁至65岁

试验简介：

该产品的适应症是控制和预防A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）患者的出血。主要研究目的是评估重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白注射液（FRSW107）在既往接受过治疗的严重A型血友病患者中的预防治疗效果。次要研究目的包括评估其对健康相关生活质量、药代动力学特征、安全性和免疫原性的影响。

入组/排除标准：

纳入标准：

• 12至65岁的男性；
• 经临床确诊为严重A型血友病，即筛查时（中心实验室检测）或既往医疗记录确认FⅧ活性<1%；
• 既往接受过任何重组或血源性凝血因子Ⅷ产品或冷沉淀产品的治疗，并且暴露天数≥150天；
• 正常凝血酶原时间（PT）或国际标准化比值（INR）<1.3；
• 筛选前至少6个月内详细记录了出血事件；
• 完全理解并知晓本研究，自愿签署知情同意书参与临床研究，受试者及其监护人能够配合家庭出血治疗，并有能力完成所有研究程序。

排除标准：

• 已知或怀疑对试验药物或其辅料过敏，包括鼠或仓鼠蛋白；
• 过去使用FⅧ或IgG2注射后出现超敏反应或过敏反应；
• 筛选期间FⅧ抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或有FⅧ抑制物阳性史，或家族中有FⅧ抑制物阳性史；
• 血管性血友病因子（vWF）抗原检测结果低于正常值下限；
• 筛选阶段严重贫血（血红蛋白<60 g/L）；
• 筛选期间血小板计数<100×10^9 /L；
• 肝功能异常：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>3倍正常上限（ULN）；或血清总胆红素（TBIL）>1.5倍ULN；
• 肾功能异常：肌酐清除率（Ccr）<50 ml/min（根据Cockcroft和Gault公式计算）；或血清肌酐（Cr）>1.5倍ULN；
• 活动性丙型肝炎，即丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且HCV RNA阳性；或梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）阳性；或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；
• 除A型血友病外的其他凝血功能障碍；
• 可能增加出血风险的疾病；
• 药物或酒精滥用史；
• 可能影响试验依从性的已知精神障碍；
• 筛选前4周内接受过输血或血液成分输注；
• 筛选前1个月内参加过其他干预性临床试验；
• 筛选前7天内使用过任何抗凝血或抗血小板药物，或非甾体抗炎药（NSAID）的最大剂量；或在临床试验期间需要使用抗凝血或抗血小板药物或最大剂量的NSAID；
• 严重心血管或脑血管疾病或重大血栓栓塞事件，如中风、心肌梗死、不稳定型心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏协会[NYHA]分级≥III级）、严重心律失常（包括QTc间期>480 ms，按Fridericia公式校正）、未控制的高血压（收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100 mmHg）、深静脉血栓等；
• 首次给药前6个月内接受过艾米珠单抗治疗，或曾接受过fitusiran（siRNA，商品名：CEPHEIN®）或基因治疗；
• 首次给药前3个月内接受过单克隆抗体治疗、Fc融合蛋白产品或静脉注射免疫球蛋白；
• 首次给药前3个月内接受过重大手术，或计划在研究期间接受手术；
• 首次给药前3天或5个半衰期内（以较长者为准）接受过任何标准半衰期FⅧ制剂（如Advate、Kovaltry、Octate、Recombinate、NovoEight、Anjiyin等）；

研究中心：

• 中国医学科学院血液病医院 · 天津 · 中国
• 安徽医科大学附属阜阳医院 · 阜阳 · 中国
• 福建医科大学附属协和医院 · 福州 · 中国
• 南方医科大学南方医院 · 广州 · 中国
• 安徽省立医院 · 合肥 · 中国
• 济南市中心医院 · 济南 · 中国
• 昆明医科大学第二附属医院 · 昆明 · 中国
• 广西医科大学第一附属医院 · 南宁 · 中国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07684898