Nipocalimab治疗2至18岁儿童全身型重症肌无力研究

试验标题：Nipocalimab在2至18岁（美国站点为8至18岁）患有全身型重症肌无力（gMG）的儿童和青少年中的研究

登记号：NCT05265273

当前状态：招募中

目标疾病：重症肌无力

申办方：Janssen Research & Development, LLC

年龄范围：2岁至17岁

试验简介：

本研究旨在评估Nipocalimab对全球2至18岁（美国站点为8至18岁）患有全身型重症肌无力（gMG）的儿童和青少年的总血清免疫球蛋白G（IgG）的影响、安全性及耐受性，并评价其药代动力学。参与者需对正在进行的标准治疗反应不足。

入组/排除标准：

• 主要纳入标准：
  • 年龄：美国站点为8至18岁
  • 诊断为符合Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)临床分类IIa/b, IIIa/b或IVa/b的全身型重症肌无力（gMG）
  • 筛查时抗乙酰胆碱受体（anti-AChR）抗体或肌肉特异性酪氨酸激酶（anti-MuSK）抗体阳性
  • 使用草药、自然疗法、传统中药、阿育吠陀或营养补充剂的参与者如果这些药物的使用被研究者接受且剂量稳定，则可参与
  • 有足够的静脉通路以允许按方案进行药物输注和血液采样
  • 体重和体质指数应在同年龄和性别组的第5至95百分位之间
  • 有生育能力的女性必须在筛选时和给药前进行妊娠测试并结果为阴性
• 主要排除标准：
  • 有严重和/或未控制的肝、胃肠道、肾、肺、心血管、精神、神经肌肉骨骼或其他医学疾病史
  • 有与gMG治疗无关的临床免疫缺陷综合征或家族遗传免疫缺陷史
  • 在筛选前12个月内进行过胸腺切除术，或计划在研究期间进行胸腺切除术
  • 曾对治疗性蛋白质（如单克隆抗体）有过严重的即时过敏反应
  • 在筛选前12周内发生过心肌梗死、不稳定缺血性心脏病或中风

研究中心包括Phoenix Children's Hospital、Childrens Hospital Los Angeles、Lucile Packard Children's Hospital Stanford等多家美国医疗机构。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05265273