肺动脉高压患者治疗延续研究招募中

试验标题：A Study Providing Treatment Access in Participants With Pulmonary Hypertension Completing a Parent Study and Having no Other Option

登记号：NCT05179876

当前状态：招募中

目标疾病：肺动脉高压

申办方：Actelion

年龄范围：2岁及以上

试验简介：

本研究旨在使目前在临床研究（母研究 [NCT03422328, NCT03904693, NCT04565990, NCT02932410, NCT03492177, 和 NCT04175600]）中接受研究干预的肺动脉高压（PH）患者，在母研究结束后继续受益于该干预，前提是他们没有其他途径获得研究干预。该研究还将评估每种干预措施的长期安全性。

入组/排除标准：

纳入标准：

• 参与者必须签署知情同意书（ICF），或其法定代表必须签署，表明参与者理解研究的目的和所需程序，并愿意参与研究。
• 参与者在母研究结束时接受口服马西腾坦、塞利昔帕格或马西腾坦10毫克和他达拉非40毫克固定剂量组合（FDC）治疗，并且：a) 母研究的适应症包含在干预特定附录（ISA）中（肺动脉高压[PAH]）；b) 参与者已完成母研究；c) 未发现其他途径获得研究干预（或等效批准疗法）；d) 参与者可能继续从研究干预中获益；e) 对于马西腾坦/他达拉非FDC，参与者至少18岁；对于马西腾坦或塞利昔帕格，参与者至少2岁。
• 育龄期女性参与者必须：a) 在首次摄入研究干预前进行尿液或血清妊娠测试并结果为阴性；b) 同意每月进行尿液妊娠测试直至安全随访期结束；c) 如果异性活跃，同意在最后一次摄入研究干预后30天内采取避孕措施。对于儿科女性参与者：研究者有责任确保对参与者及其父母/法定代表进行适当的咨询，包括必要时与专家协商，以确定可接受的避孕方法。

排除标准：

• 一般：
  • 在母研究中提前终止研究干预的参与者。
  • 怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕的女性参与者。
  • 计划或正在进行其他实验性治疗。
• 马西腾坦特异性：
  • 已知对马西腾坦或其辅料过敏、不耐受或超敏。
  • 血红蛋白低于80克/升。
  • 血清天冬氨酸转氨酶（AST）和/或丙氨酸转氨酶（ALT）高于正常上限的3倍。
  • 已知并记录严重的肝功能损害，即Child-Pugh C级。对于肝功能受损的参与者，应在筛查时全面评估并记录Child-Pugh分级（Child-Pugh评分）。
• 塞利昔帕格特异性：
  • 已知对塞利昔帕格或其辅料过敏、不耐受或超敏。
  • 疑似或已知的肺静脉闭塞性疾病（PVOD）。
  • 未控制的甲状腺疾病。
  • 严重冠心病或不稳定型心绞痛，过去6个月内发生心肌梗死，失代偿性心力衰竭（如果不在密切医疗监督下），严重心律失常，过去3个月内发生脑血管事件（例如短暂性脑缺血发作、中风），或先天性或获得性瓣膜缺陷伴有与肺动脉高压无关的临床相关心肌功能障碍。
  • 已知并记录严重的肝功能损害，即Child-Pugh C级。对于肝功能受损的参与者，应在筛查时全面评估并记录Child-Pugh分级（Child-Pugh评分）。
  • 儿童仅限：
    • 根据研究者的判断，当前怀疑肠套叠或肠梗阻或胃肠道阻塞。
    • 血红蛋白或血细胞比容低于正常范围下限的75%。
• 马西腾坦/他达拉非FDC特异性：
  • 已知对马西腾坦或他达拉非或其辅料过敏、不耐受或超敏。
  • 血红蛋白低于80克/升。
  • 血清天冬氨酸转氨酶（AST）和/或丙氨酸转氨酶（ALT）高于正常上限的3倍。
  • 已知并记录严重的肝功能损害，即Child-Pugh C级。对于肝功能受损的参与者，应在筛查时全面评估并记录Child-Pugh分级（Child-Pugh评分）。
  • 严重肾功能损害（估计肾小球滤过率<30毫升/分钟/1.73平方米）。

研究中心：

• 白俄罗斯明斯克共和国科学实践中心“心脏病学”
• 白俄罗斯明斯克劳动红旗地区临床医院
• 比利时鲁汶大学医院
• 保加利亚索非亚圣安娜多学科医院
• 中国北京安贞医院
• 中国长沙中南大学湘雅二医院
• 中国南京江苏省人民医院

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05179876