Ia型糖原累积病长期监测项目
Ultragenyx Pharmaceutical Inc发起的Ia型糖原累积病（GSDIa）长期监测项目正在招募受试者。该项目旨在评估DTX401在给药后至少10年的长期安全性和有效性。
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 637 字 |
正文
试验标题：Ia型糖原累积病（GSDIa）疾病监测项目
登记号：NCT06636383
当前状态：招募中
目标疾病：Ia型糖原累积病
申办方：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
年龄范围：2岁及以上
试验简介：
本观察性研究的主要目的是评估DTX401在给药后至少10年的长期安全性和有效性。
入组/排除标准：
纳入标准：
- 患者曾接受过DTX401（全剂量或部分剂量）治疗，包括在主要临床研究中的患者（组1）或在上市后环境中接受DTX401治疗的患者（组2）
- 患者愿意并能够提供知情同意书，在解释研究性质后并在任何研究相关评估或程序之前。如果患者是未成年人或有认知障碍的成年人，患者愿意并尽可能提供同意，并由法定授权代表在解释研究性质后并在任何研究相关评估或程序之前提供知情同意书。
排除标准：
- 存在任何可能干扰研究参与、结果解释或影响患者安全的情况，根据研究者的判断。
研究中心：
- 橙县儿童医院 · 橙县 · 美国
- 科罗拉多儿童医院 · 丹佛 · 美国
- 康涅狄格大学健康中心 · 哈特福德 · 美国
- 密歇根大学 · 安阿伯 · 美国
- 杜克大学医学中心 · 达勒姆 · 美国
- 克利夫兰诊所基金会 · 克利夫兰 · 美国
- 费城儿童医院 · 费城 · 美国
- 德克萨斯大学休斯顿健康科学中心 · 休斯顿 · 美国
来源：ClinicalTrials.gov
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本页内容更新于 2026-09-05，原文发布于 2026-07-06。
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