MAPTO调查：全球对艾米珠单抗治疗儿童中揭示因子VIII抑制物的方法

国际血栓与止血学会（ISTH）SSC子委员会发布了一项名为MAPTO的调查，旨在描述全球血液病医疗提供者（HCPs）在严重血友病A患儿接受艾米珠单抗预防治疗时的观点和实践。

2024年，通过电子邮件向1193个血友病治疗中心发送了调查问卷，内容涉及艾米珠单抗治疗中的抑制物风险、是否需要同时使用常规剂量的因子VIII以及家长对此的意愿。共有来自38个国家的102名儿科HCPs（85%为医生，13%为护士）参与了调查。

在63名提供了抑制物风险数据的HCPs中，与因子VIII预防治疗相比，认为艾米珠单抗治疗的抑制物风险更高的占13%，相同的占41%，更低的占32%，不确定的占14%。在有临床途径为无抑制物的严重血友病A患儿提供艾米珠单抗治疗的57名HCPs中，有30名（53%）提供了常规的因子VIII输注。然而，据HCPs的经验，大约45%的家长因担心静脉通路而拒绝这一选项。

由于缺乏证据，全球对于艾米珠单抗预防治疗中因子VIII抑制物风险和同时使用因子VIII的看法存在差异，这表明需要进一步的研究来指导治疗策略。

来源：Journal of Thrombosis and Haemostasis

原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41643940/