Salanersen（BIIB115）用于基因诊断脊髓性肌萎缩症症状前婴儿的运动功能与安全性研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验登记号：NCT07221669，当前状态为招募中。申办方为渤健（Biogen）。目标疾病为脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）。年龄范围为出生后0天至42天。

Salanersen（BIIB115）通过帮助SMN2基因产生更多SMN蛋白，旨在预防或减轻SMA症状。研究分为两部分：第一部分（Part 1）给予2剂salanersen（间隔约12个月），持续25个月；第二部分（Part 2）继续给予最多3剂（间隔12个月），持续36个月。所有参与者均接受鞘内注射。

主要终点：

• 携带2个SMN2拷贝的婴儿在12个月时实现无支撑坐位的比例；
• 携带3个SMN2拷贝的婴儿在18个月时实现独立行走的比例。

次要终点：运动里程碑达成情况、无SMA症状生存率、药物在脑脊液和血液中的浓度、不良事件发生率等。

关键入组标准：

• 首次给药时年龄≤42天；
• 基因确诊为5q SMA纯合缺失或突变，或复合杂合突变；
• SMN2基因拷贝数为2或3；
• 筛选和基线时尺神经复合肌肉动作电位（CMAP）振幅≥2 mV；
• 体重≥WHO儿童生长标准同年龄第3百分位。

关键排除标准：

• 筛选或基线时存在研究者认为强烈提示SMA的临床症状或体征；
• 肱二头肌、膝或踝反射消失；
• 低氧血症（清醒或睡眠时血氧饱和度<96%，海拔>1000米时<92%）；
• 新生儿呼吸窘迫综合征需表面活性物质或有创通气；
• 解剖或实验室异常增加腰椎穿刺或安全性评估风险；
• 既往接受过SMA疾病修正治疗（如nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi、risdiplam）、肌抑素抑制剂或试验性SMA治疗。

研究中心（部分）：

• Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago · 芝加哥 · 美国
• Neurology Rare Disease Center · Flower Mound · 美国
• Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk · 诺福克 · 美国
• Childrens Hospital of Fudan University · 上海 · 中国
• Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine · 东京 · 日本

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07221669