美国FDA批准Tzield（teplizumab）用于新适应症，延缓8至17岁3期1型糖尿病患儿的胰岛素生成下降

2026年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Tzield（teplizumab）加速批准，用于延缓8至17岁近期确诊为3期1型糖尿病（T1D）的儿童患者的胰岛素生成下降。这是首个获FDA批准用于该适应症的治疗药物，对患有1型糖尿病的儿童及其家庭具有重要意义。

“FDA认识到1型糖尿病患者存在巨大的未满足需求，”FDA糖尿病、脂质障碍和肥胖科治疗评审代理副主任Mahtab Niyyati博士表示。“基于强有力的安全性和有效性证据，这一加速批准为近期确诊为3期1型糖尿病的儿童患者提供了改变疾病进程的机会。”

Tzield此前已获批用于延迟1岁及以上2期1型糖尿病成人和儿童患者的3期1型糖尿病发病。此次新批准的适应症是用于帮助延缓某些近期确诊为3期疾病的儿童患者的胰岛素生成下降。

FDA根据一项充分且良好控制的临床试验结果，通过加速审批途径批准了该申请。试验结果显示，Tzield在C肽（一种合理预测临床益处的替代终点）上表现出统计学显著效应。正在进行的一项必需的上市后研究将验证其临床益处。

医疗专业人员和患者应查阅处方信息以获取重要的安全信息。批准的标签中包含一个关于严重和可能危及生命的病毒再激活（包括Epstein-Barr病毒（EBV）和巨细胞病毒（CMV）再激活）的黑框警告。该药物最常见的副作用包括呕吐、皮疹、肝转氨酶升高（检测肝脏压力或损伤的血液测试）和头痛。Tzield与白细胞减少（白细胞减少症）、不同类型的白细胞减少（淋巴细胞减少症和中性粒细胞减少症）相关，这可能增加某些感染的风险。

来源：美国FDA

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-indication-tzield-teplizumab-certain-pediatric-patients-recently-diagnosed-stage-3