美国FDA发布草案指南以加速细胞和基因疗法的开发

美国食品药品监督管理局（FDA）今天发布了草案指南，旨在通过更好地利用现有的科学和监管知识，帮助开发者更高效地将有前景的基因疗法带给患者。一旦最终确定，该指南将概述申办方如何使用公开信息和已建立的平台知识（包括化学、制造和控制数据、非临床研究结果和临床信息），以简化使用人体体细胞基因编辑的人类基因治疗产品的监管提交。

“今天的行动反映了FDA致力于更快地为患者提供安全有效的细胞和基因疗法，特别是那些患有罕见和危及生命的疾病且几乎没有或没有其他治疗选择的患者。”生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail表示，“通过提供有关公司如何利用已有知识的信息，我们正在加速创新，而不降低患者和公众所依赖的严格科学标准。最终，这是为了确保基因疗法能够尽快且安全地惠及最需要它的患者。”

该草案指南支持广泛的细胞和基因治疗产品开发，包括使用基因编辑的产品，并是FDA在这一领域的一系列互补行动的一部分。对于开发基因编辑疗法的申办方，它补充了FDA的合理机制框架，提供了科学工具和数据共享策略，使申办方能够高效地建立这种方法所需的证据基础。它还与FDA最近发布的草案指南《使用下一代测序技术评估人类基因治疗产品中的基因组编辑安全性》相辅相成，该指南推荐了评估脱靶编辑风险的方法。

新的草案指南解释了申办方如何利用现有的公共和平台知识，在产品开发的多个阶段简化监管提交。结合FDA的其他近期行动，它为细胞和基因治疗领域的开发者提供了一条清晰、基于科学的道路，以便在利用现有知识和经验的同时，保持确保患者安全所需的严格标准。

“通过概述申办方如何智能地利用现有的非临床、临床和制造知识，我们可以有意义地简化开发计划并降低历史上的成本壁垒，这些壁垒曾减缓了对这些可能改变生活的治疗的获取。”CBER治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar博士表示，“利用先前的知识并不意味着降低标准；而是提高我们的集体效率，同时保持最高的安全性和有效性标准。对于患有严重或罕见疾病的患者来说，时间至关重要。我们鼓励开发者参与此指南，因为他们的观点对于塑造一个适用于所有人，尤其是患者的监管框架至关重要。”

“我们期待与申办方密切合作，帮助他们了解如何有效实施该指南并在其开发计划中利用先前的知识。”CBER治疗产品办公室基因治疗-CMC办公室主任Denise Gavin博士补充道。

在所有情况下，申办方应提供科学依据，证明所利用的数据对其特定产品和开发背景的适用性。FDA鼓励申办方在产品开发早期就进行接触，甚至在提交IND申请之前，例如通过初步目标参与以获得CBER/CDER产品监管建议（INTERACT）和预IND会议，讨论其具体的开发策略。

该草案指南可供公众评论。评论必须在联邦公报上发布后的90天内在Regulations.gov上提交。机构将审查并考虑收到的评论，然后最终确定指南。

来源：美国FDA
原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-help-accelerate-cell-and-gene-therapies-patients