DSL101（ATP7B mRNA/LNP）治疗肝豆状核变性临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Clinical Study on the Treatment of Wilson Disease With ATP7B mRNA/LNP (DSL101)
登记号：NCT07240896
当前状态：招募中
目标疾病：肝豆状核变性（Wilson病）
申办方：DSciLab Co., Ltd.
年龄范围：18岁及以上

试验设计：开放、单臂、非随机、剂量递增，评估单次和多次静脉输注DSL101的安全性和初步疗效。

主要入选标准：

• 年龄≥18岁，性别不限；
• 符合《肝豆状核变性诊疗指南（2022年版）》诊断标准，Leipzig评分≥4，诊断与筛选间隔至少1年，铜蓝蛋白<0.1g/L；
• ATP7B基因双染色体突变；
• 筛选前至少6个月低铜饮食，并愿意在研究期间继续；
• 有生育能力的受试者同意从筛选至末次给药后6个月采取可靠避孕措施；
• 病情稳定，筛选前至少6个月接受标准治疗（如D-青霉胺、二巯基丙磺酸钠、二巯基丁二酸、曲恩汀、锌制剂等）且药物/剂量无变化；
• 血清NCC水平25-150 μg/L，尿铜100-900 μg/24h，ALT<2倍正常上限；
• 依从性好，自愿签署知情同意书。

主要排除标准：

• 对试验药物过敏或不耐受；
• 伴有严重神经精神并发症；
• 肝移植史；
• 其他肝病或MELD评分>13；
• 溶血或贫血相关疾病；
• 神经系统功能障碍（如帕金森病、癫痫等）；
• 实验室指标异常（如血红蛋白<90 g/L、血小板<70×10^9/L等）；
• 筛选前6个月内消化道出血史；
• 中重度抑郁、自杀倾向或严重精神病史；
• 未控制的心、肝、肾等系统疾病或恶性肿瘤；
• 活动性乙肝、丙肝或HIV阳性；
• 妊娠或哺乳期女性；
• 筛选前3个月内参与其他临床试验；
• 研究者认为不适合参加。

研究中心：安徽医科大学第一附属医院（中国合肥）

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07240896