软骨发育不全儿童自然病史观察研究（NCT07301463）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：软骨发育不全儿童研究（A Study in Children With Achondroplasia）

登记号：NCT07301463

当前状态：招募中

目标疾病：软骨发育不全（Achondroplasia）

申办方：Abbisko Therapeutics Co, Ltd

年龄范围：30个月至11岁

试验简介：本观察性研究旨在收集软骨发育不全（ACH）儿童的人体测量参数、临床特征、相关医学并发症、健康相关生活质量及治疗信息，并完成至少6个月至2年的自然病史观察。

入组标准：

• 筛选前，监护人及ACH儿童（如适用）愿意并能够提供签署的知情同意书。
• 经基因检测证实FGFR3突变的ACH临床诊断。
• 筛选时年龄≥2.5岁且<11岁的男性或女性。
• 女性Tanner分期乳房发育1期，或男性Tanner分期外生殖器发育1期。
• 能行走且无需辅助站立。

排除标准（部分）：

• 骨龄≥14岁（基于手部和腕部X光片）。
• 生长板闭合证据或年生长速度≤1.5 cm/年。
• 患有除ACH外的其他骨骼发育不良或导致身材矮小的疾病（如SADDAN、特纳综合征等）。
• 既往或现患影响长骨生长潜能的生长板损伤或疾病。
• 心功能受损或临床显著心血管疾病。
• ACH相关并发症：严重睡眠呼吸暂停、需干预的脑积水、颅颈交界处脊髓压迫等。
• 筛选前6个月内骨折（手指、脚趾骨折2个月内）。
• 筛选前3个月内使用过影响身高或身体比例的药物（如生长激素、IGF-1、合成类固醇等）。
• 既往接受过CNP类似物或FGFR抑制剂治疗。
• 研究者认为可能影响完成研究或依从性的任何合并症或状况。

研究中心（中国）：

• 首都医科大学附属北京儿童医院（北京）
• 广州市妇女儿童医疗中心（广州）
• 河南省儿童医院/郑州儿童医院（郑州）
• 华中科技大学同济医学院附属同济医院（武汉）
• 上海交通大学医学院附属新华医院（上海）
• 成都市妇女儿童中心医院（成都）
• 四川大学华西第二医院（成都）
• 浙江大学医学院附属儿童医院（杭州）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07301463