LE051治疗杜氏肌营养不良症的安全性与有效性临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

登记号：NCT06900049

当前状态：招募中（RECRUITING）

目标疾病：杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）

申办方：上海交通大学医学院（Shanghai Jiao Tong University School of Medicine）

年龄范围：4岁至8岁

试验简介：本研究旨在评估LE051静脉治疗在接受外显子51跳跃治疗的DMD患者中的安全性、耐受性和有效性。

主要入组标准：

• 男性，筛选开始时年龄4-8岁（含边界值）；
• 临床诊断为DMD，参照《进行性肌营养不良杜氏临床实践指南（2020年版）》，且基因检测结果确认适用于第51号外显子跳跃；
• 受试者和/或其监护人自愿参加本试验，并能理解并签署知情同意书。

主要排除标准：

• 心力衰竭的临床征象：左心室射血分数（LVEF）<40%；
• 平均用力肺活量（FVC）占预计值百分比<40%；
• 12导联心电图QT间期（QTc）>0.45秒。

研究中心：上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心，中国上海。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06900049