Trofinetide治疗Rett综合征期间认知功能评估的观察性研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Cognitive Function in Rett Syndrome During Trofinetide Treatment
登记号：NCT06705816
当前状态：招募中
目标疾病：Rett综合征
申办方：明尼苏达大学
年龄范围：18岁~99岁

试验简介：评估严重智力发育障碍（包括RTT）个体的认知功能常因标准量表的“地板效应”而困难。眼动追踪任务可减少粗大运动和语言缺陷的影响。本研究旨在测试眼动追踪等非侵入性测量对Trofinetide治疗变化的敏感性。采用观察性自身对照设计，治疗前评估两次，治疗后4周评估一次，可选随访。

入组标准：

• 经Gillette儿童RTT诊所医生启动Trofinetide治疗的RTT患者
• 父母/法定监护人签署知情同意书
• 有Rett综合征确诊记录
• 过去6个月内无发育倒退（行走、手功能、沟通能力丧失或退化）
• 当前药物治疗方案稳定至少4周
• 通过Gillette儿童RTT诊所寻求Trofinetide处方

排除标准：

• 进行性医学或神经系统疾病可能干扰研究
• 当前临床显著的系统性疾病可能导致病情恶化
• 过去30天内使用其他研究药物
• 已知未矫正的视力障碍影响眼动任务
• 严重行为问题（攻击、破坏财物、极度多动）干扰参与

研究中心：明尼苏达大学，明尼阿波利斯，美国

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06705816