NUDT21 siRNA药物用于难治性视网膜母细胞瘤患者的临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：靶向NUDT21 siRNA药物用于难治性视网膜母细胞瘤患者
登记号：NCT06424301
当前状态：招募中
目标疾病：视网膜母细胞瘤（难治性）
申办方：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
年龄范围：6个月及以上

视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤，约占1岁以下儿童癌症的11%。尽管发病率较低（约1/15000-20000活产儿），但可通过视神经颅内转移，晚期预后差。近年来玻璃体腔和动脉内化疗提高了保眼率，但存在视网膜毒性和耐药性。对于难治病例，眼球摘除仍是防止转移和死亡的确切手段。

本研究首次在人体中应用靶向NUDT21的siRNA药物，通过调节SMC1A的3'UTR尾抑制肿瘤细胞增殖，且选择性靶向肿瘤细胞，安全性优于传统化疗。该试验旨在评估短期安全性和初步疗效，为未来大规模临床试验提供依据。

入组标准：

• 经基因检测证实RB1体细胞突变（单眼活动性肿瘤）或胚系突变（单眼活动性肿瘤，对侧眼无肿瘤、已摘除或无活动性），且对全身、动脉内或玻璃体腔化疗或放疗复发/难治，仅推荐眼球摘除但患者强烈希望保眼；
• 肾功能正常（血清肌酐按年龄分层）；
• 肝功能正常（ALT、AST按年龄分层）；
• 年龄≥6个月；
• 签署知情同意并愿按时随访。

排除标准：

• 需立即摘除眼球的因素（如青光眼、虹膜红变、前房受累）；
• 合并症：未控制的癫痫、未代偿的心脏病；
• 活动性感染；
• 研究者认为不适合的其他慢性或急性疾病；
• 入组前30天内接种减毒/活疫苗；
• 任何原因导致的免疫抑制；
• 三侧性视网膜母细胞瘤；
• 眼外扩散；
• 入组前30天内接受过任何方式的化疗或放疗；
• 无法完成研究程序。

研究中心：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，上海，中国

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06424301