LEAP-EU研究：Livmarli在Alagille综合征或进行性家族性肝内胆汁淤积患者中的长期安全性与临床结局

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：Long-Term Low-Intervention SafEty and Clinical Outcomes Clinical Study of LivmArli® in Patients With Alagille Syndrome or Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis in the European Union (LEAP-EU)

登记号：NCT07290257

当前状态：招募中

目标疾病：Alagille综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）

申办方：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

年龄范围：2个月 ~ 不限

试验简介：

• 在ALGS患者中，主要评估Livmarli治疗的耐受性、长期安全性（包括可能的肝脏毒性）和长期疗效。
• 在PFIC患者中，主要评估耐受性、长期安全性（包括可能的肝脏毒性和丙二醇慢性暴露的潜在影响）、长期疗效以及生长发育。

入组标准：

• 理解并签署知情同意书（如适用）
• ALGS患者入组日年龄≥2个月；PFIC患者入组日年龄≥3个月
• 临床和/或基因确诊的ALGS，伴有慢性胆汁淤积继发性瘙痒；或临床和/或基因确诊的PFIC
• ALGS主要队列：入组时开始使用Livmarli
• ALGS补充队列：入组前已使用Livmarli
• PFIC患者：入组时或入组前已处方Livmarli

排除标准：

• 肝移植史
• 任何Livmarli禁忌症（依据SmPC）
• 研究者认为可能干扰研究参与或完成的任何情况或异常
• 首次Livmarli给药前30天内接受过研究药物（既往maralixibat研究或扩大可及项目可接受）
• 首次Livmarli给药前7天内接受过其他IBAT抑制剂
• 缺乏治疗前关键安全性和疗效参数的基线数据（治疗前<2个值）

研究中心：

• Cliniques Universitaires Saint Luc (UCLouvain) · 布鲁塞尔 · 比利时
• University Hospital Gent (UZ Gent) · 根特 · 比利时
• Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant · 布龙 · 法国
• CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants · 图卢兹 · 法国
• Bicetre University Hospital · 勒克里姆兰-比塞特尔 · 法国
• Charite Berlin · 柏林 · 德国
• Children's University Hospital Essen · 埃森 · 德国
• University Hospital Hamburg-Eppendorf · 汉堡 · 德国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07290257