深圳基因免疫医学研究所开展直接注射慢病毒载体基因疗法治疗MLD的I/II期临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

本试验为一项I/II期临床研究，旨在评估使用自灭活慢病毒载体TYF-ARSA通过直接基因转移方式治疗异染性脑白质营养不良（Metachromatic Leukodystrophy, MLD）的安全性和有效性。该载体旨在功能性地纠正MLD相关的遗传缺陷。试验主要目标为评估该直接基因转移临床方案的安全性和疗效。

试验目前处于招募中（RECRUITING）状态，由深圳基因免疫医学研究所（Shenzhen Geno-Immune Medical Institute）申办，研究中心位于中国深圳。

目标人群：年龄1个月至50岁的MLD患者。

主要入组标准要点：

• 年龄≥1个月的MLD患者
• 经ARSA基因序列分析确认MLD相关突变
• 脑部MRI影像学评分系统确认MLD诊断
• 患者监护人/本人签署知情同意书
• 患者及家庭有强烈意愿参与临床试验，并愿意承担试验失败可能带来的后果

主要排除标准要点：

• HIV阳性患者
• 存在未控制的病毒、细菌或真菌感染，恶性肿瘤，心脏异常，肝功能不全或肾功能不全者
• 无法进行MRI检查者
• 注射部位存在感染或皮肤病者
• 任何可能增加受试者风险或干扰试验结果的情况，包括MLD以外的其他神经系统疾病

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03725670