Iptacopan治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力III期临床试验（NCT06517758）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

本试验为一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究，旨在评估iptacopan（依普他科泮）在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）全身型重症肌无力（gMG）患者中的疗效、安全性与耐受性。所有受试者均需维持稳定的标准治疗（SOC）。

符合入组条件的受试者将按1:1比例随机接受iptacopan或匹配的安慰剂，治疗期为6个月（180天），期间继续维持稳定的标准治疗。随机化将按地区进行分层。

• 试验登记号：NCT06517758
• 当前状态：招募中（RECRUITING）
• 目标疾病：全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis, gMG）
• 申办方：Novartis Pharmaceuticals（诺华制药）
• 年龄范围：18至85岁

主要入组标准要点：

• 筛选时确诊为全身型重症肌无力，年龄18-85岁
• 筛选时AChR抗体血清学检测阳性
• 美国重症肌无力基金会（MGFA）分级II-IV级，且研究者判断研究期间不太可能需要呼吸机辅助
• 基线MG-ADL评分≥6分，且总分中至少50%来自非眼部症状
• 基线前至少6个月接受过至少一种gMG治疗（如非甾体免疫抑制治疗、血浆置换/静脉注射免疫球蛋白、已批准的FcRn拮抗剂、利妥昔单抗或其他已批准的gMG疾病修正治疗，但不包括补体抑制剂）
• 研究治疗开始前需完成脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗接种（按当地指南至少提前2周接种）

主要排除标准要点：

• 过去1个月内接受过静脉注射免疫球蛋白/血浆置换，过去6个月内接受过利妥昔单抗，过去2个月内接受过依库珠单抗，过去3个月内接受过雷夫利珠单抗或其他补体抑制剂、efgartigimod或其他抗FcRn治疗，或过去6个月内接受过胸腺切除术/研究期间计划行胸腺切除术
• 筛选时存在临床显著的活动性或慢性未控制的细菌、病毒或真菌感染（包括活动性HBV、HCV、HIV相关AIDS或CD4计数<200 cells/mm³）
• 妊娠、哺乳期或计划妊娠的女性
• 研究给药前14天内存在活动性系统性感染或需要住院或注射抗菌药物治疗的重大感染事件
• 有包膜 organisms 引起的复发性侵袭性感染史

部分研究中心（美国）：

• Honor Health Research Institute, Scottsdale, AZ
• Fullerton Neuro and Headache Ctr, Fullerton, CA
• SC3 Research Pasadena, Pasadena, CA
• California Pacific Medical Center, Sacramento, CA
• Neurology Offices Of South Florida, Boca Raton, FL
• Superior Associates in Research LLC, Hialeah, FL
• Augusta University Georgia, Augusta, GA
• Hawaii Pacific Neuroscience LLC, Honolulu, HI

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06517758