Votoplam治疗亨廷顿病早期症状患者的临床试验（NCT07326709）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验名称：Votoplam治疗亨廷顿病患者的疗效、安全性与耐受性研究

登记号：NCT07326709

当前状态：招募中（RECRUITING）

目标疾病：亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）

申办方：Novartis Pharmaceuticals（诺华制药）

年龄范围：21岁至70岁

试验目的

评估Votoplam（HTT227，原代号PTC518）在早期症状性亨廷顿病患者中的安全性与耐受性，并确定其是否能够较对照组延缓疾病进展。

主要入组标准要点

• 签署知情同意书
• 年龄21至70岁，可行走的男性或女性
• 经基因确诊的HD，CAG重复序列长度≥40（需在筛选前已确认）
• UHDRS IS评分≥90，TFC评分=13，TMS评分7-25，CAP100≥70

主要排除标准要点

• 既往接受过基因治疗、细胞移植或其他HD相关实验性脑部手术
• 活动性病毒性肝炎（如HBV、HCV相关指标阳性）或免疫缺陷疾病（包括HIV阳性）
• 有显著安全风险的心电图或心脏异常史（如持续性室速、高度房室传导阻滞、长QT综合征家族史等）
• 妊娠期或哺乳期女性；育龄期女性需采用高效避孕措施

部分研究中心（美国）

• University of CA San Diego, La Jolla
• CenExcel Rocky Mtn Clin Research, Englewood
• Georgetown University, Washington D.C.
• Parkinsons-Movement Disorder Ctr, Chicago
• University of Kansas Hospital, Fairway
• Albany Medical College, Albany
• UBMD Neurology, Buffalo
• Columbia University Irving Medical, New York

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07326709