鞘内联合静脉注射慢病毒基因疗法治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良的I/II期临床试验（NCT03727555）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

本试验为一项I/II期临床试验，旨在评估鞘内联合静脉注射慢病毒基因转移方案治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked Adrenoleukodystrophy, X-ALD）的安全性和有效性。试验采用高安全性、高效率、自灭活慢病毒载体（Lentiviral Vector, LV）TYF-ABCD1，以期对缺陷基因进行功能性纠正。

试验基本信息：

• 登记号：NCT03727555
• 当前状态：招募中（RECRUITING）
• 目标疾病：X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）
• 申办方：深圳基因与免疫医学研究所（Shenzhen Geno-Immune Medical Institute）
• 年龄范围：1岁至60岁
• 研究中心：中国深圳，深圳基因与免疫医学研究所

主要入组标准要点：

• 年龄≥1岁的X-ALD患者
• 血浆极长链脂肪酸（VLCFA）检测支持ALD诊断
• 中枢神经系统MRI影像学评估显示存在损伤
• 神经功能评分（NFS）≥1
• 患者/监护人签署知情同意书，并有强烈意愿参与试验

主要排除标准要点：

• HIV阳性患者
• 经他汀类药物、罗伦佐油（Lorenzo's oil）或饮食治疗后VLCFA水平已稳定的患者
• 正在经历严重病毒、细菌或真菌感染、恶性肿瘤、心脏异常、肝功能不全或肾功能不全者
• 无法完成MRI检查者
• 注射部位存在感染或皮肤病者

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03727555