慢病毒造血干细胞基因疗法治疗异染性脑白质营养不良的临床试验
ClinicalTrials.gov登记了一项I/II期临床试验（NCT07046338），评估慢病毒造血干细胞基因疗法治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的安全性和有效性。试验由深圳基因免疫医学研究所申办，招募1个月至50岁的MLD患者，当前状态为招募中。
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 597 字 |
正文
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
试验标题：慢病毒造血干细胞基因疗法治疗MLD
登记号：NCT07046338
当前状态：招募中
目标疾病：异染性脑白质营养不良（MLD）
申办方：深圳基因免疫医学研究所
年龄范围：1个月至50岁
试验简介：这是一项I/II期临床试验，使用安全性和有效性改进的自失活慢病毒载体TYF-ARSA转导患者来源的造血干细胞，通过移植基因修饰的造血干细胞实现治疗性基因校正。主要目标是评估该基因治疗临床方案的安全性和有效性。
入组标准：
- 年龄≥1个月
- ARSA基因序列分析确认MLD突变
- 脑部磁共振成像
- 父母/监护人/患者签署知情同意书
- 患者及其家属有强烈意愿参与临床试验，愿意承担试验失败的所有后果，并签署知情同意书
排除标准：
- HIV阳性
- 存在未控制的病毒、细菌或真菌感染，恶性肿瘤，心脏异常，肝功能不全或肾功能不全
- 无法进行磁共振成像
- 输注部位感染或皮肤病
- 任何可能增加受试者风险或干扰试验结果的情况，例如除MLD外还有其他神经系统疾病
研究中心：深圳基因免疫医学研究所，中国深圳
来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07046338
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本页内容更新于 2026-09-05，原文发布于 2025-07-01。
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