PR001（LY3884961）治疗戈谢病外周表现的临床试验（PROCEED）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验登记号：NCT05487599。当前状态：招募中。目标疾病：戈谢病、1型戈谢病。申办方：Prevail Therapeutics。年龄范围：18岁及以上。

试验简介：本研究为1/2期、多中心、开放标签、剂量探索研究，旨在评估LY3884961在伴有外周表现的戈谢病成人患者中的安全性和耐受性。将评估最多3个剂量水平，分别在3个剂量探索队列（每队列3例患者）中进行。随后，扩展队列可纳入最多6例患者。每例患者的研究周期约5年，包括最长60天的筛选期。给药后前18个月评估安全性、耐受性、免疫原性、生物标志物和疗效，之后继续随访42个月以监测安全性、免疫原性及部分生物标志物和疗效参数。

主要入选标准：年龄≥18岁；经中心确认存在GBA1基因双等位基因致病性变异；接受酶替代疗法或底物减少疗法至少2年，且在筛选前至少3个月处于稳定最大耐受剂量；能够签署知情同意书；有生育能力的男性和女性须在研究期间及长期随访中持续正确使用高效避孕方法；同意在研究期间及长期随访中不捐献血液、组织和器官。

主要排除标准：有临床意义的神经症状和/或行为障碍；活动性进展性骨病预期需在未来6个月内手术治疗；全脾切除史或研究前18个月内计划全脾切除；脾肿大>10 MN（经中心读片的腹部磁共振成像评估）；有临床意义的肝病、肝脆性或肝毒素暴露史；血小板计数<40×10^3/μL；严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）；当前诊断不稳定或有临床意义的心血管疾病；筛选前5年内有特定癌症史；研究者认为会增加患者风险或干扰研究依从性的合并疾病、状况或治疗；妊娠、哺乳或计划妊娠；筛选前4周内使用过戈谢病相关分子伴侣治疗；既往接受过任何基因或细胞治疗；使用全身性免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的免疫抑制除外）；筛选前3个月内或5个半衰期内参与过其他治疗性研究药物或器械研究；抗AAV9抗体滴度>1:40；筛选时实验室检查结果有临床意义异常；磁共振成像禁忌（如幽闭恐惧症或金属植入物/心脏起搏器）。

研究中心：美国洛杉矶Cedars-Sinai；美国芝加哥Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago；美国达勒姆Duke University Health System；美国费尔法克斯Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center；澳大利亚韦斯特米德Westmead Hospital；巴西阿雷格里港Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)；德国赫希海姆SphinCS Clinical Science for LSD；西班牙萨拉戈萨Hospital Quironsalud Zaragoza。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05487599