静脉注射人血浆来源C1酯酶抑制剂治疗先天性C1-INH缺乏症患者急性遗传性血管性水肿发作的III期临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：静脉注射人血浆来源C1酯酶抑制剂浓缩剂治疗先天性C1-INH缺乏症患者急性遗传性血管性水肿发作及术前预防的研究

登记号：NCT06361537

当前状态：招募中

目标疾病：急性遗传性血管性水肿

申办方：Octapharma

年龄范围：2岁及以上

试验简介：一项前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的III期疗效和安全性研究，评估静脉注射人血浆来源C1酯酶抑制剂（C1-INH）浓缩剂用于先天性C1-INH缺乏症患者急性遗传性血管性水肿发作的治疗和术前预防。

入组标准（部分）：

• 年龄至少18岁（第一阶段）或至少2岁（第二阶段）
• 确诊HAE I型或II型
• 筛选前3个月内至少发生3次中度或重度HAE发作（不包括肢体发作）；对于2至12岁参与者，筛选前6个月内至少发生1次中度或重度HAE发作
• 先天性C1-INH功能活性<50%，伴或不伴C1-INH缺乏，且C4抗原水平低于实验室参考范围
• 签署知情同意书
• 有生育能力的女性需采取高效避孕措施

排除标准（部分）：

• 对C1-INH或其他血液/血浆产品有过敏反应史
• 有B细胞恶性肿瘤史且过去5年内未缓解
• 有麻醉品和/或酒精成瘾
• 筛选前30天内参与其他研究药物评估
• 怀孕或哺乳

研究中心：美国（Centennial、Farmington Hills、Toledo）、阿尔巴尼亚（Tirana）、阿根廷（Rosario）、亚美尼亚（Yerevan）、保加利亚（Sofia）、墨西哥（Mexico City）等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06361537