DNL952在晚发型庞贝病成人患者中的安全性、药代动力学和药效学研究

这是一项多中心、开放标签的1期临床试验，旨在评估DNL952在晚发型庞贝病（LOPD）成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究的主要目标是获取不同剂量水平下DNL952的安全性和耐受性数据。

入组标准：

• 体重≥40公斤
• 诊断为晚发型庞贝病
• 直立位FVC≥预测正常值的30%
• 能够行走≥40米（可以使用辅助设备）
• [仅适用于A1-A4队列] 在筛选前至少12个月内接受过每两周20 mg/kg剂量的avalglucosidase alfa或cipaglucosidase alfa治疗
• [仅适用于B1-B2队列] 在筛选前12个月内未接受任何酶替代疗法

排除标准：

• 任何持续的、临床上显著的、不稳定的或控制不佳的神经系统、精神、内分泌、肺部、心血管、胃肠道、肝脏、胰腺、肾脏、代谢、血液、免疫、过敏或眼科疾病（与庞贝病无关），或其他重大疾病。如果研究者和申办方同意，允许纳入控制良好的疾病。
• 依赖轮椅
• 每天清醒状态下平均需要超过6小时的非侵入性通气，或任何侵入性通气。夜间使用非侵入性通气是可以接受的。
• 任何时候接受过实验性基因治疗，或在筛选前60天或5个半衰期内参与过其他研究药物试验或使用过研究药物

研究中心：

• 美国加利福尼亚大学欧文分校
• 杜克大学医学院早期研究单位
• 溶酶体及罕见病研究与治疗中心

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07354724