口服Nizubaglustat (AZ-3102)治疗GM1/GM2神经节苷脂沉积症（晚婴型与青少年型）的III期临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

登记号：NCT07082543

当前状态：招募中

目标疾病：GM2神经节苷脂沉积症、GM1神经节苷脂沉积症

申办方：Azafaros B.V.

年龄范围：4岁及以上

试验简介：一项为期18个月的双盲、随机、安慰剂对照、多中心III期研究，旨在评估口服nizubaglustat (AZ-3102)在晚婴型和青少年型GM1神经节苷脂沉积症或GM2神经节苷脂沉积症患者中的安全性和有效性。

入组标准：

• 确诊为GM1神经节苷脂沉积症或Tay-Sachs病、Sandhoff病或GM2AB变异型
• 知情同意时年龄≥4岁的男性和女性
• 神经系统症状发作年龄在1至10岁之间
• 基线时共济失调障碍，SARA总分≥3且≤30
• 有生育能力的女性及男性参与者需遵循避孕指导

排除标准：

• 存在研究者认为可能影响科学严谨性或结果解释的其他疾病史
• 体重<10 kg
• 存在其他神经系统疾病
• 中度或重度肝功能损害
• 中度或重度肾功能损害
• 血小板计数<100×10^9/L
• 抗癫痫治疗剂量不稳定或基线前1个月内新用抗癫痫药物
• 筛选前3个月内使用研究药物，或2年内参与过基因治疗或干细胞移植研究
• 有生育能力女性妊娠试验阳性

研究中心：

• UCSF儿童医院与奥克兰研究中心（美国奥克兰）
• 明尼苏达大学医学院（美国明尼阿波利斯）
• 梅奥诊所儿童中心（美国罗切斯特）
• 达拉斯儿童医疗中心（美国达拉斯）
• 溶酶体罕见病研究与治疗中心（美国费尔法克斯）
• Austral大学医院（阿根廷布宜诺斯艾利斯）
• La Santisima Trinidad儿童医院（阿根廷科尔多瓦）
• 妇女儿童医院（澳大利亚北阿德莱德）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07082543