Prademagene Zamikeracel治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症上市后长期安全性随访登记研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

ClinicalTrials.gov 登记了一项上市后长期安全性随访研究（登记号：NCT07700966），旨在评估 prademagene zamikeracel（pz-cel）治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa, RDEB）患者的长期安全性和伤口愈合持久性。该研究为观察性，目前状态为“招募中”，由 Abeona Therapeutics, Inc 申办。

研究目的：

• 评估 pz-cel 的长期安全性特征；
• 评估 pz-cel 的伤口愈合持久性；
• 评估接受 pz-cel 治疗后所有恶性肿瘤（无论类型或部位）的发生情况。

随访计划：参与者将在治疗后每年接受随访，最长15年。评估主要通过远程数据收集进行，若研究者认为有必要，第一年后可安排现场访视。年度评估包括但不限于：不良事件、严重不良事件、住院、恶性肿瘤及潜在逆转录病毒感染证据；通过改良版照顾者整体印象变化量表（伤口愈合）收集伤口愈合持久性数据；以及合并用药和操作的变化。

入组标准：

• 愿意并能够提供知情同意/同意；若未满18岁，监护人愿意并能够提供同意；
• 在上市后环境中接受过 prademagene zamikeracel 治疗的患者。

排除标准：

• 研究者判断无法正确遵循方案。

研究中心（美国）：

• Lucile Packard Children's Hospital · Palo Alto
• Children's Hospital Colorado · Aurora
• Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of Dermatology · Chicago
• University of Texas Medical Branch · Galveston

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07700966