SPK-8011QQ基因治疗在重度或中重度血友病A成人患者中的临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Gene Therapy Study of SPK-8011QQ in Adults With Severe or Moderately Severe Hemophilia A
登记号：NCT07226206
当前状态：招募中
目标疾病：血友病A
申办方：Hoffmann-La Roche
年龄范围：18岁及以上

试验简介：本研究旨在评估SPK-8011QQ在重度或中重度血友病A成年男性中的安全性和耐受性。

入组标准（摘要）：

• 签署知情同意书
• 签署知情同意时年龄≥18岁
• 出生时性别为男性
• 重度或中重度血友病A（内源性FVIII:C活性≤3%）
• 筛选前至少6个月有预防性或按需FVIII治疗记录
• 无FVIII产品过敏史
• FVIII暴露天数≥150天
• FVIII抑制物筛查阴性（<0.6 BU）
• 抗Spark200抗体阴性
• 肝功能、肾功能、血小板计数等符合要求
• HIV、乙肝、丙肝相关检测符合标准

排除标准（摘要）：

• 正在接受慢性乙肝或丙肝抗病毒治疗
• 除血友病A外有其他遗传性或获得性出血性疾病
• 已知遗传性或获得性血栓形成倾向
• 既往接受过基因治疗

研究中心：Center for Inherited Blood Disorders (Orange, 美国)；Kaiser Permanente (Vallejo, 美国)

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07226206