镰状细胞病治愈性治疗后主要器官表型观察性研究招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该项名为“镰状细胞病治愈性治疗后主要器官深度表型分析观察性研究”的项目（登记号：NCT05213572），由美国国家心肺血液研究所（National Heart, Lung, and Blood Institute, NHLBI）申办。研究旨在探究镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）患者在接受移植等治愈性治疗后，心、脑、肾、肝、肺等主要器官功能的改善机制与获益情况。

根据登记信息，该研究目前处于招募中（RECRUITING）状态。入组标准要求参与者年满18岁，确诊为任意类型SCD，且符合以下情形之一：计划在未来3个月内接受异基因造血干细胞移植或基因治疗；或正在接受非治愈性治疗且未来2年内无治愈性治疗计划。此外，参与者还需具备卒中史、肾功能不全、三尖瓣反流速度异常、复发性阴茎异常勃起、SCD相关肝病、羟基脲治疗下仍有血管闭塞危象住院史或急性胸痛综合征、多关节骨坏死或红细胞同种免疫等至少一项特定临床指征。

排除标准包括既往有移植史、妊娠或哺乳期、需腹膜透析或血液透析、存在未控制的感染或急性疾病等。对碘造影剂过敏或体内有MRI不兼容金属植入物者，可能无法完成部分特定检查，但经评估后仍可参与其他项目。

研究设计包含基线访视和约2年后的研究结束访视。基线评估预计持续一周，内容包括血液与心脏检查、脑/心/肺MRI扫描、认知功能测试、生活质量问卷、碘酞酸盐肾功能测定、肺功能及6分钟步行试验、肝脏瞬时弹性成像及血氧监测等。

本研究仅在美国马里兰州贝塞斯达的国立卫生研究院临床中心（NIH Clinical Center）进行。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05213572