Salanersen治疗既往接受Onasemnogene Abeparvovec的SMA婴儿临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项名为“评估Salanersen（BIIB115）用于既往接受Onasemnogene Abeparvovec（OA）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的安全性与效果”的临床试验（登记号：NCT07444450）目前正在招募受试者。该试验由Biogen申办，目标人群为0天至7个月龄、携带2个SMN2基因拷贝且在42日龄前无症状期接受过OA治疗的5q-SMA婴儿。研究主要目的是评估在此类患儿中使用Salanersen的安全性，并观察其对运动症状、神经丝蛋白水平及药物代谢动力学的影响。

试验设计为双盲、安慰剂对照研究，分为两部分。Part A为期1年，受试者随机分配至Salanersen（80mg鞘内注射）组或假手术组；Part B为期最长4年，所有受试者均每年接受一次80mg Salanersen鞘内注射。整个研究参与时长最长约5.5年。主要终点为不良事件及严重不良事件发生率，次要终点包括WHO运动里程碑、HINE-2评分、无SMA症状生存率等。

关键入组标准包括：经基因检测确诊为5q-SMA纯合缺失/突变或复合杂合突变；拥有2个SMN2基因拷贝；在≤42日龄且出现SMA临床症状前接受OA治疗；筛选启动时间距OA给药不超过6个月。关键排除标准包括：OA治疗后未解决的实验室异常（如ALT/AST＞2倍正常值上限、血小板减少、肌钙蛋白I升高未恢复）；校正QT间期＞450ms；既往使用过其他SMA疾病修正疗法或肌生成抑制素抑制剂；以及在Salanersen/假手术给药前14天内因OA并发症使用过激素治疗等。

目前登记的研究中心位于美国Flower Mound的Neurology Rare Disease Center。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07444450