耶鲁大学招募戈谢病综合治疗研究参与者

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据官方登记信息（登记号：NCT07758816），耶鲁大学（Yale University）发起了一项题为“推进戈谢病综合治疗”的研究。该研究当前状态为招募中（Recruiting），目标疾病为戈谢病（Gaucher Disease）。研究主要目的是更好地理解在接受标准医疗护理的情况下，戈谢病患者的自然病程、临床结局和生物学特征。

该试验的年龄覆盖范围为3个月至75岁，并根据不同研究目的设定了相应的入组标准：

• 研究目标1：针对确诊为2型或3型戈谢病（基于基因型和表型），且伴有肺部浸润性疾病和/或纵隔或肠系膜淋巴结肿大的患者。受试者需正在接受或符合标准治疗条件，年龄≥3个月，并能提供知情同意。
• 研究目标2：针对年龄在10至75岁之间，尽管接受长期治疗但仍存在持续性骨骼疾病的患者。
• 研究目标3：针对患有戈谢病且具有帕金森病临床特征的患者，需具备提供知情同意的能力。

排除标准主要包括：无法配合观察性随访，或经研究者判断存在任何可能妨碍安全参与的情况。

该研究的研究中心设于美国纽黑文的耶鲁纽黑文健康系统（Yale New Haven Health System）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07758816