SRP-1003治疗1型强直性肌营养不良临床试验正在招募（NCT06138743）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据官方登记信息（登记号：NCT06138743），一项评估SRP-1003在1型强直性肌营养不良（Myotonic Dystrophy Type 1, DM1）患者中应用的1/2a期临床试验目前处于“招募中”（Recruiting）状态。该试验由Sarepta Therapeutics, Inc.申办，采用双盲、安慰剂对照及剂量递增设计，分为单次给药（Part 1）和多次给药（Part 2）两部分，主要评价SRP-1003的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学特征。

该试验计划纳入18岁至65岁的男性及女性受试者。关键入组标准包括：经基因检测确诊为DM1；临床评估显示有DM1体征（包括明显的肌强直）；DM1症状在12岁以后出现；筛选时能独立行走至少10米；有生育能力的受试者需同意在研究期间及末次给药后至少90天内采取高效避孕措施等。

关键排除标准涵盖：血糖控制不佳的糖尿病；确诊为先天性DM1；未控制的高血压；筛选前3个月内进行过胫骨前肌活检或计划在试验期间进行该活检；具有临床显著意义的心脏、肝脏或肾脏疾病；HIV、乙肝或丙肝血清学阳性；未经治疗或控制不佳的癫痫；筛选前5个半衰期内使用过抗肌强直药物；以及凝血参数异常等。注：实际执行中可能还有其他方案规定的入排标准。

目前登记的临床研究中心位于澳大利亚和比利时，包括利物浦医院（Liverpool Hospital）、阳光海岸大学医院（Sunshine Coast University Hospital）、皇家布里斯班妇女医院（Royal Brisbane And Women's Hospital）、阿尔弗雷德健康（Alfred Health）、根特大学医院（Universitair Ziekenhuis Gent）及鲁汶大学医院（UZ Leuven）等机构。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06138743