SRP-1001治疗面肩肱型肌营养不良症1型临床试验招募中（NCT06131983）

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT06131983），由 Sarepta Therapeutics, Inc. 申办的一项关于 SRP-1001 的临床试验目前正在招募受试者。该研究旨在评估 SRP-1001 在成人及青少年面肩肱型肌营养不良症1型（FSHD1）患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。试验分为两部分：第一部分受试者接受单次给药；第二部分接受4次给药。所有参与者均需进行MRI引导下的肌肉活检。

主要入组标准包括：经基因检测确诊为 FSHD1；临床严重程度评分在3至8分之间；经中央阅片人通过 MRI 确认下肢有适合活检的肌肉（脂肪分数≥10%且约<40%）；年龄18至70岁（注：登记信息显示年龄范围为16-70岁，具体以方案为准）；BMI在18.0至35.0 kg/m²之间；筛选期心电图无异常等。

主要排除标准包括：HIV、乙肝或丙肝感染；未控制的高血压或严重心血管疾病；血栓事件史；血小板计数低于正常下限；高凝状态、肾病综合征范围蛋白尿、抗磷脂抗体综合征、骨髓增殖性疾病、无法行走或使用激素类避孕药；以及任何肌肉活检或MRI禁忌症等。

目前登记的研究中心分布于澳大利亚（利物浦、奥肯弗劳尔、比尔蒂尼亚、墨尔本）、加拿大（卡尔加里、埃德蒙顿、蒙特利尔）及德国（慕尼黑）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06131983