罕见病基因治疗沟通与决策辅助研究（GENETX）正在招募参与者

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT05810181），由圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）申办的“罕见病基因治疗沟通：利用需求评估推动决策辅助工具开发（GENETX）”研究目前处于招募中（Recruiting）状态。该研究是一项前瞻性混合方法访谈研究，目标疾病包括镰状细胞病（Sickle Cell Disease），参与者年龄范围为8岁及以上。

研究旨在定性描述罕见病患儿及其父母对基因治疗的信念、态度和信息需求。基于调研结果，团队计划开发一个在线平台，为患者及家庭提供教育内容和决策辅助工具。

根据登记信息，该研究入组标准按人群分为五组，要点如下：

• 第1组（已接受基因治疗者）：包括已接受基因治疗的8岁及以上患者或其家长/照护者；或在入组前6至24个月内接受基因治疗后去世患儿的家长/照护者（需在去世3个月后至2年内联系）。需经医疗提供者验证诊断并接受过基因治疗。
• 第2组（被提供但未接受基因治疗者）：患有靶向基因治疗的罕见遗传病、曾被建议但未能入组或决定不接受基因治疗的8岁及以上患者或其家长/照护者。需验证诊断。
• 第3组（医疗提供者）：曾为至少2名接受基因治疗的患者提供过诊疗服务的医护人员。
• 第4组与第5组：分别针对骨髓衰竭性疾病（Bone Marrow Failure Condition）中已接受或未接受基因治疗的患者及家属，入组要求与前述对应组别类似。

所有参与者均需具备使用个人设备进行视频访谈的网络条件，并愿意提供口头知情同意及签署信息披露授权书以便研究团队核实医疗信息。研究中心位于美国孟菲斯。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05810181