Marstacimab治疗儿童血友病A/B临床试验招募中（NCT05611801）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息，这项由辉瑞（Pfizer）申办的临床试验旨在评估研究药物 Marstacimab 用于儿科血友病患者潜在治疗的安全性和效果。试验当前状态为“招募中”（Recruiting），目标人群为1至17岁的重度血友病A（Hemophilia A）或中重度至重度血友病B（Hemophilia B）患者（伴或不伴抑制物）。入组将按年龄顺序进行：首先开放12-17岁青少年，随后是6-11岁儿童，最后是1-5岁幼儿。

主要入组标准要点包括：男性；确诊重度血友病A或中重度至重度血友病B；入组前至少1年有完整的凝血因子或旁路制剂输注及出血事件记录。非抑制物患者需无抑制物史且过去12个月接受稳定的常规预防治疗；抑制物患者需符合特定滴度标准且在入组前12个月接受按需旁路治疗。所有参与者将每周接受一次 Marstacimab 皮下注射作为预防治疗，为期12个月，总研究时长约14个月。

主要排除标准包括：已知冠状动脉、血栓或缺血性疾病，或先天性/获得性血栓形成倾向；计划研究期间进行手术；除血友病A/B外的其他止血缺陷；筛选时血液学、肝肾功能异常；对仓鼠蛋白或研究药物成分过敏；正在使用基因治疗或特定非因子替代疗法等。

目前登记的研究中心包括中国北京儿童医院（Beijing Children's hospital, Capital Medical University）、美国盐湖城初级儿童医院、加拿大斯托勒里儿童医院、澳大利亚默多克儿童研究所等全球多地机构。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05611801