TSRA-196治疗PiZZ型α-1抗胰蛋白酶缺乏症临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT07227207），Tessera Therapeutics, Inc. 正在开展一项关于 TSRA-196 的 I/II 期、开放标签、多中心临床研究，旨在评估该药物在患有严重 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺病和/或肝病的 PiZZ 基因型成人患者中的安全性、耐受性、有效性及药代动力学/药效学参数。试验包含剂量递增、剂量扩展及单次重复给药三个部分，当前状态为招募中（Recruiting）。

主要入组标准要点包括：年龄 18 至 70 岁；确诊 AATD 且为 PiZZ 基因型；既往血液总 AAT 水平低于 11 µmol/L；筛选前至少 6 个月为非吸烟者且研究期间保持非吸烟状态；未接受过 AAT 治疗或已完成规定洗脱期。针对肺部疾病受试者，需有临床显著的肺病证据且无或仅有轻微肝纤维化；针对肝脏疾病受试者，需经活检或 FibroScan 确认存在显著或严重肝纤维化。

主要排除标准要点包括：存在可能影响药物功能的 SERPINA1 基因变异；非 AATD 相关的肝病史或肝硬化迹象；非 AATD 导致的显著肺病；筛选前 1 年内因肺病急性加重住院或 6 个月内使用静脉抗生素治疗肺部感染；不稳定的 AATD 相关慢阻肺或严重支气管扩张；HIV、乙肝或丙肝感染阳性；曾接受器官移植或病毒载体基因治疗等。

目前登记的研究中心位于美国波士顿、查尔斯顿、西雅图，以及澳大利亚 Fitzroy 和英国伦敦。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07227207