Fitusiran预防治疗儿童重型血友病A/B的III期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（NCT07285460），一项名为“评估Fitusiran在1至12岁男性血友病A或B参与者中预防治疗的有效性和安全性”的III期、平行、开放标签研究目前处于招募状态（Recruiting）。该试验由Sanofi申办，旨在评估Fitusiran用于患有重型血友病A或B（伴或不伴抑制物）的男性儿科患者的疗效与安全性。

试验计划招募约85名参与者，分为两个队列：

• Fitusiran初治组：约60名既往未接受过Fitusiran治疗的重型血友病A或B患儿（伴或不伴抑制物）。入组后需先经历24周的标准治疗期，随后开始Fitusiran预防治疗，治疗时长最长可达160周。
• 转入组：约25名从EFC15467剂量确认研究中转入、且仍在接受积极治疗的重型血友病A或B伴抑制物患儿。该组无需重新筛选，直接继续当前剂量的Fitusiran治疗，时长最长可达60周。

针对初治组的主要入组标准包括：年龄1至12岁（不含12岁）；经中心实验室或病历证实为重型血友病A或B；符合特定的抑制物或非抑制物状态定义；具备足够的外周静脉通路；监护人签署知情同意书等。主要排除标准包括：合并其他出血性疾病、临床显著的肝病、抗磷脂抗体综合征史、非导管相关的血栓栓塞史、对寡核苷酸或GalNAc过敏、筛查前6个月内使用过艾美赛珠单抗（Emicizumab）、既往接受过基因治疗、正在进行免疫耐受诱导治疗（ITI）以及活动性丙型肝炎感染等。

目前已登记的研究中心位于美国（洛杉矶、奥兰治、拉斯维加斯、哈肯萨克、达拉斯）、比利时（布鲁塞尔）及巴西（里贝朗普雷图）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07285460