盐酸芬氟拉明治疗Rett综合征III期临床试验正在招募（NCT07503444）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT07503444），一项关于盐酸芬氟拉明（Fenfluramine Hydrochloride）治疗Rett综合征（Rett Syndrome）的III期临床研究目前处于招募状态。该试验由UCB BIOSCIENCES, Inc.申办，主要目的是探究盐酸芬氟拉明对比安慰剂在Rett综合征参与者中的疗效。

试验计划招募年龄为5至35岁的男性或女性受试者。主要入组标准包括：经RettSearch联盟2010年修订标准确诊为典型或经典Rett综合征；有文件证明存在甲基-CpG结合蛋白2（MECP2）基因的致病性突变或缺失；筛选前至少6个月处于疾病回归后期且病情稳定；Rett综合征临床严重程度量表（RTT-CSS）评分在10至36分之间；临床总体印象-严重程度（CGIS）评分≥4分；拥有能够完成研究评估的固定照护者等。

主要排除标准包括：过去5年内有淋巴瘤、白血病或其他恶性肿瘤病史（特定皮肤癌除外）；研究者认为有临床意义的生命体征异常；超声心动图、心电图或体格检查显示特定的心血管或心肺异常（如中重度瓣膜反流、肺动脉高压迹象、左心室功能障碍等）；患有慢性阻塞性肺病、间质性肺病等严重基础疾病；或同时使用超过4种抗癫痫药物（急救药物不计在内）。

目前登记的研究中心位于美国（小石城、奥兰多、亚特兰大、休斯顿、欧文）、比利时（布鲁塞尔）、法国（布雷斯特）及匈牙利（布达佩斯）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07503444