NGGT002基因疗法治疗成人经典型苯丙酮尿症临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT06332807），这是一项开放标签、多中心、剂量递增及队列扩展的1/2期临床研究，旨在评估NGGT002在成人经典型苯丙酮尿症（Phenylketonurias, PKU）患者中的安全性和有效性。NGGT002是一种基于rAAV8载体、携带功能性人PAH基因的基因治疗药物。受试者将接受单次给药，并进行为期5年的安全性与疗效随访。

该试验目前处于招募状态（RECRUITING），计划纳入18至55岁的成年患者。主要入组标准包括：确诊为经典型PKU（PAH突变预测无残留酶活性）；对现有药物治疗（如Kuvan、Palynziq等）不耐受或无应答，或因医学原因/个人决定已停用上述药物至少28天；在常规饮食下，过去6个月内至少有一次血苯丙氨酸（Phe）水平≥600 μmol/L的记录；愿意记录饮食并遵循营养师指导。育龄期女性需确认未怀孕，且男女受试者在给药后均需按要求采取高效避孕措施。

主要排除标准包括：非PAH突变导致的PKU；存在抗AAV8中和抗体；连续两次实验室检查显示肝功能、肾功能、血液学指标或血糖异常超出规定限值；筛选时生命体征、体格检查或其他结果具有临床意义的异常；存在皮质类固醇使用禁忌证；以及活动性甲型肝炎或乙型肝炎病毒感染等。

目前登记的研究中心均位于美国，包括橙县儿童医院、明尼苏达大学、大西洋健康系统、匹兹堡大学医学中心及德克萨斯大学西南医学中心。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06332807