临床试验招募：单倍体相合外周血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血、低增生性MDS及PNH

【重要提示】本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项名为“使用外周血干细胞及移植后环磷酰胺预防GVHD的单倍体相合移植治疗重型再生障碍性贫血、低增生性MDS和PNH”的临床试验（登记号：NCT03520647）目前正在招募受试者。该试验由美国国家心肺血液研究所（NHLBI）申办，研究中心位于美国贝塞斯达国立卫生研究院临床中心。

试验主要纳入标准包括：年龄4至60岁；确诊为重型再生障碍性贫血（SAA）、低增生性骨髓增生异常综合征（MDS）或阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；对免疫抑制治疗不耐受或无效，或PNH患者对依库珠单抗/拉夫利珠单抗治疗难治或无法获得该治疗；至少有一名HLA单倍体相合（≥5/10位点匹配）的亲属供者，并备有替代干细胞来源以防排斥；无针对供者错配HLA等位基因的抗体；能理解研究性质并签署知情同意书。

主要排除标准包括：有可用的HLA全相合（12/12）亲缘或非亲缘供者；ECOG体能状态评分≥2分；存在与移植生存不相容的重大疾病或器官衰竭；HIV阳性；确诊范可尼贫血；一氧化碳弥散量（DLCO）<40%；左室射血分数<40%；转氨酶>5倍正常值上限；直接胆红素>3 mg/dl；肌酐清除率<50 cc/min/BSAm²等。育龄期女性需承诺在一年内采取有效避孕措施。

试验设计显示，受试者将接受为期8天的化疗及1次放疗，随后进行约4小时的外周血干细胞输注。住院时间约1个月，移植后需在研究中心附近停留最多6个月以便每周随访，并在移植后5年内定期复查。供者需接受动员剂注射5-7天后通过外周血采集干细胞。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03520647