口服用苯丁酸甘油酯药品说明书（国家药监局批准）

以下为国家药品监督管理局批准的官方药品说明书内容节选，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。完整说明书请下载本页附件或查看原文链接。

【适应症】

本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和 /或单纯补充氨基酸控制的尿素循
环障碍（UCD）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I 缺乏、鸟氨酸氨甲酰
基转移酶缺乏、 瓜氨酸血症1 型、 精氨琥珀酸尿症、 精氨酸血症和HHH [高鸟氨
酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。
服用苯丁酸甘油酯时， 必须限制饮食中的蛋白质摄入， 按需添加膳食补充剂
（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。

【用法用量】

服用本品时， 须限制每日膳食蛋白质摄入量， 可按需补充膳食补充剂 （例如
必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂） ，确保患者每日的蛋白摄入
量满足生长发育所需。
应根据患者的蛋白质耐受情况和每日所需的膳食蛋白质摄入量， 调整个体的
每日给药剂量。 除进行原位肝移植患者外， 其他患者可能需要终身使用苯丁酸甘
油酯。
苯丁酸甘油酯的日推荐总剂量需根据体表面积计算，范围为 4.5 ml/m 2/天至
11.2 ml/m2/天，单次服用剂量计算需考虑以下因素：
每日总剂量应按患者就餐次数或喂养计划平均分为 3~6 份， 随餐服用。2 岁
以下患者， 单次剂量确定需向上保留至最近的0.1 ml（如 0.11 ml， 则取至0.2ml）；
2 岁及以上的患者， 单次剂量应向上保留至最近的0.5 ml（如 0.55 ml， 则取至1.0
ml）。
不同患者初始剂量推荐及调整：
（1）未使用过苯丁酸盐患者的推荐起始剂量
· 体表面积（BSA）＜1.3 m2 的患者：8.5 ml/m2/天
· 体表面积≥1.3 m2 的患者：7 ml/m2/天
（2）从苯丁酸钠转换为苯丁酸甘油酯患者的起始剂量
此类患者苯丁酸甘油酯起始剂量所含苯丁酸量应与服用苯丁酸钠时相同， 换
算如下：
· 苯丁酸甘油酯总日剂量（ml）=苯丁酸钠颗粒总日剂量（g）×0.81
（3）成人和儿童的剂量调整和监测
应评估患者残存的尿素合成能力（如有） 、蛋白质耐受情况和促进生长发育
所需的每日膳食蛋白质摄入量， 并参考评估结果调整患者的每日给药剂量。 膳食
蛋白质的含氮量约为总重量的 16%。 假设约47%的膳食氮作为废物排出， 在服用
4-苯丁酸 （PBA） 类药物后约70%的药物可转化为尿苯乙酰谷氨酰胺 （U-PAGN），
若需所有废氮被苯丁酸甘油酯代谢为苯乙酰谷氨酰胺 （PAGN） 排泄， 则24 小时
内，每摄入 1g 膳食蛋白，预估需要苯丁酸甘油酯 0.6 ml（24 小时苯丁酸甘油酯
预估起始剂量[ml]=摄入蛋白量[g]×0.6）。可选择的日剂量调整方式包括：
按血氨水平进行调整
应通过调整苯丁酸甘油酯的剂量， 使6 岁及 6 岁以上患者的空腹血氨水平低
于正常参考值上限（ULN）的一半。对于婴幼儿（通常在6 岁以下）患者，因需
频繁进食， 较难获得空腹状态下的血氨值， 该类患者清晨首次测得的血氨水平应
保持在正常参考值上限以下。
按尿苯乙酰谷氨酰胺水平调整
检测尿苯乙酰谷氨酰胺有助于指导苯丁酸甘油酯剂量调整和依从性评估。 在
24 小时内排出的每克尿苯乙酰谷氨酰胺相当于代谢掉 1.4 g 膳食蛋白中产生的废
氮。 如果尿苯乙酰谷氨酰胺的排泄不能满足每日摄入膳食蛋白产生的废氮的代谢，
并且空腹血氨水平远高于推荐的正常参考值上限的一半， 则应上调苯丁酸甘油酯
的剂量。根据 24 小时尿苯乙酰谷氨酰胺水平和摄入膳食蛋白质重量预计所需的
苯丁酸甘油酯量，进行剂量调整。
任一时间点的尿苯乙酰谷氨酰胺浓度低于以下水平可能表明药物给药不当
和/或依从性差：
· 2 岁以下患者：9,000 μg/ml
· ＞2 岁，且 BSA≤1.3 m2 的患者：7,000 μg/ml
· ＞2 岁，且 BSA＞1.3 m2 的患者：5,000 μg/ml
如果任一时间点尿苯乙酰谷氨酰胺的浓度低于上述水平， 则需对药物的依从
性和/或药品给药方式的有效性进行评估（例如，通过饲管给药方式） ，排除依从
性因素后需考虑增加患者的苯丁酸甘油酯剂量，以实现最佳血氨控制（2 岁以下
患者的空腹血氨水平应在正常范围内，2 岁及以上患者的空腹血氨水平小于正常
参考值上限的一半） 。
按血浆苯乙酸和苯乙酰谷氨酰胺比值调整
在没有血氨水平高于正常或并发疾病的情况下， 出现呕……（详见附件完整说明书）

资料来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）上市药品信息公示，受理号 JXHS2200067。本内容为官方说明书节选，完整版请下载附件或点击“查看原文”。严禁作为超说明书用药依据。