BEACON III期临床试验：评估Rugonersen鞘内注射治疗Angelman综合征

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov官方登记信息，名为“BEACON - Phase III Clinical Study of Rugonersen in Angelman Syndrome”的III期临床试验（登记号：NCT07605429）当前状态为“招募中”（Recruiting）。该试验由OHB Pediatrics Ltd.申办，主要目的是评估鞘内注射（intrathecally administered）Rugonersen在儿童及成人Angelman综合征（Angelman Syndrome, AS）参与者中的疗效和安全性。

依据登记信息，该试验的主要入选标准包括：签署知情同意书时年龄在1岁至50岁之间；具有可靠的照护者或法定代理人；经临床诊断且既往医疗记录证实为AS，并经分子诊断确认为UBE3A基因突变或母源15q11-q13缺失（涵盖UBE3A基因）；筛选前至少4周病情稳定；体重超过7.5kg；能够耐受腰椎穿刺及鞘内注射；筛选前12周内癫痫药物（包括大麻二酚）剂量稳定，筛选前4周内精神类药物剂量稳定等。

主要排除标准包括：分子诊断为15q11-q13父源单亲二倍体（UPD）、印记中心缺陷（ICD）或无法排除上述情况的部分分子诊断；筛查时存在有临床意义的凝血功能异常或心电图异常（如QTcF > 460 ms）；患有血液、肝脏、心脏或肾脏等疾病可能增加风险或干扰研究；已知HIV、乙肝、丙肝或戊肝感染史；有出血倾向或脑膜炎风险增加的情况等。

目前登记的参与研究中心均位于美国，包括圣地亚哥Rady儿童医院（Rady Children's Hospital）、芝加哥拉什大学（Rush University）以及北卡罗来纳大学教堂山分校医学院（University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07605429