NORD联合Rosenau基金会推出罕见病研究职业探索免费课程

2026年9月15日，美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders, NORD）与Rosenau家族研究基金会（Rosenau Family Research Foundation）共同推出名为“罕见病研究发射台：罕见病研究职业探索系列”（Rare Research Launchpad: A Career Exploration Series in Rare Disease Research）的免费在线自学课程。该项目旨在向学生和早期职业科学家介绍罕见病研究领域及其相关职业机会。

该系列课程现已通过NORD旗下RareEDU在线学习平台免费开放。课程内容结合了科学研究与患者家庭视角，并提供实用的职业指导，主要面向对科学和医学感兴趣但接触罕见病研究机会有限的学生群体，亦可作为研究生和早期科研人员的补充学习资源。项目由Rosenau家族研究基金会资助，并由NORD联合其罕见病卓越中心网络的研究人员共同开发。

“罕见病研究发射台”包含以下核心内容：

• 四场由临床科学家、研究人员及患者家庭代表主讲的线上专家讲座；
• 以囊性纤维化（Cystic Fibrosis）和克拉伯病（Krabbe Disease）为真实案例，探讨罕见病生物学、转化研究及疗法开发过程；
• 提供可下载的“研究探索工具包”，涵盖课程选择、技能培养、导师制度、实习机会、学术会议及资助渠道等指导信息。

在案例选择上，囊性纤维化和克拉伯病代表了罕见病与遗传病研究中不同的科学挑战与机遇。前者经过数十年研究已有多款获美国FDA批准的靶向疗法；而后者目前尚无FDA批准的特异性治疗药物。这两个案例共同展示了遗传学、分子生物学、神经科学及生物医学研究的广泛原则，体现了实验室科学、临床专业知识与患者经验如何共同推动新药研发，同时也反映了罕见病领域已取得的进展及仍面临的治疗挑战。

NORD教育项目主任Rebecca Aune表示，随着罕见病研究与疗法开发技术的进步，需要为下一代科学家做好准备。该系列课程帮助学生尽早了解罕见病研究，理解推动科学发展所需的技能、经验与人脉关系。Rosenau家族研究基金会执行董事兼医学总监Gabriel M. Cohn博士指出，支持该项目是对未来科学家的投资，目前已知罕见病超过1万种，仅约600种有可用疗法，该项目有助于让学员切实理解推进治疗所需的研究问题、职业路径与合作模式。

据悉，“罕见病研究发射台”被设计为可扩展模式，未来计划增加更多罕见病研究主题及职业探索机会。

来源：美国罕见病组织（NORD）

原文链接：https://rarediseases.org/rare-research-launchpad/